镰刀形细胞病和贝塔-地中海贫血是有可能通过基因疗法治疗的人类疾病中可能性较大的两种病。
    然而，试图通过动物模型来探索治疗方法的工作却因球蛋白表达不足而受挫。现在，这一问题已得到解决。在一个老鼠贝塔-地中海贫血模型中，研究人员采用重组慢病毒来将人类贝塔-血红蛋白基因及其调控区导入造血干细胞中，由此得到的嵌合骨髓细胞是稳定的，所产生的血红蛋白的数量有达到治疗水平的可能。