当历史学家回顾新千年的第一年时，最突出的事件之一是人类基因组草图的绘制。就象过去化学周期表的发现一样，组成人类基因蓝图的三十亿个基本对的排序将是以后几百年中医学科学的基础。 

2000年6月，来自人类基因组计划(HGP)和Celera基因组公司的科学家宣布：已完成了人类基因组的首次绘制，它受到人们的激动的欢迎。产生了大批的丰富多彩的引证和类似物。政治家们较会看风使舵，迅速地支持这个确定的消息。美国前总统克林顿称它为：“由人类产生的最重要的基因排列图”。一些人把它比喻为与轮子的发明同样重要。英国医学协会的Virienne Nathanson博士说：这只是人类经历巨大领域边缘的开端。 

一些人当认识到它的重要性时，提出了不夸张的建议。美国生物技术工业协会的Carl Feldbaum说：“如果这是长征，我们仅是刚刚抬起脚”。这个信息资料通过消除药品开发中过多的推测，能够加速更先进药品的开发。他说：“这好象是哥伦布在他确定航行之前，给了他一张新的世界地图”。 

当排序不能立即产生新的药品时（工业多年来一直使用来自于人类基因组计划的信息），它是个纪念性的成就。并且是为了竞争而争论的成就。为了完成草图，在两个集团之间有激烈的竞争。在谈到进行的联合时，由于在如何发布信息方面的意见不一致，联合在2000年3月破裂，Celera公司想要限制对该数据的利用。 

Celera公司正在使用这个信息资料，开发基因信息业务，对付款的订户优先使用。而人类基因组计划(HGP)每日在因特网上公布它的信息。这是涉及到美国、英国、日本、瑞典等国科学家的世界范围的合作。最终，这两个集团决定共享宣告，同时公布数据。 

尽管有过多的炫耀，仍然有许多工作要做，基因组注释的完成还需花费一些年。而且，虽然这种知识有助于新药，基因试验和基因治疗的研究。但它也引起对遗传鉴别和准优生的大量的道德的问题。而且在鉴别严重疾病倾向性的能力方面有它的缺点。 

在1999年，Jesse Gelsinger死亡之后，去年基因治疗的临床试验受到严密的仔细检查。在1月份，美国ＦＤＡ坚持在Pennsylvania大学人类遗传研究所进行对所有基因治疗试验的临床，在那里一位１８岁青年死亡。检查接着发现计划项目中的严重的缺陷。三月份，传来了进一步的坏消息，当时，一位５６岁的男人在第二阶段试验中死亡。被认为可能与使用Vical公司的基因治疗剂Allovectin-7有关。这导致了一个试验中心停止了它的临床项目。 

在这些事件之前，在2000年1月份看到了可能的基因治疗方法的首次迹象。当时,来自于巴黎Necker医院的科学家宣布了对严重的综合的免疫缺陷（它是在产生Ｔ－细胞中由基因缺陷引起的致命的疾病）的有希望的初期结果。研究人员从患有这种病的婴儿中取出骨髓细胞，然后用含有纠正型的基因的还原病毒注射。在首次被治疗的两位婴儿中，被修饰的细胞增加了正常的细胞数量。 

基因修饰 

2000年,在动物克隆和基因修饰方面也取得了几项进展。在1月份,来自于Connecticut大学的美国的研究人员设法从长期培养中产生了首次克隆。它使用了已培养中产生了首次克隆。它使用了已培养达三个月的老公牛的耳皮肤的纤维细胞。这是重要的，因为许多基因技术用于基因修饰动物----如基因目标或基因分离----需要供体细胞的长期培养。以前克隆的成功受使用新鲜细胞或短期培养的限制。 

在2000年3月份，英国PPL治疗剂公司宣布五只克隆小猪的诞生。它们是Millie、Christa、Alexis、Carrel和Dotcom，它们是首次用成年猪细胞使用核转移技术克隆的。到8月份，克隆猪的选择方法的详细内容才显露出来。当时，日本科学家宣布Xena的诞生。为了克隆她，他们使用特殊的针把猪胎纤维细胞核注入无核的卵母细胞，然后使用单脉冲的电流活化细胞分裂。 

猪是异体移植选择的种类，可能是对世界范围供体器官短缺的唯一的短期解决的方法。但是它们比其它种类更难克隆。PPL治疗剂公司现在正在对下一个障碍工作产生不表达α伽转移酶，这种酶负责免疫系统的外部器官的急性排斥。在8月份，ML Laboratories公司报告了在这个领域中的重要成就。当时它发现了阻断导致这种急性排斥免疫反应的可能的方法。该公司在对导致排斥的Ｔ细胞反应是关键的蛋白质免疫的鼠中使用了称做为特定的供体联合刺激阻断的方法。这实质上延迟了已移植进入它们的猪胰岛细胞的排斥。 

但是，对在异体移植中使用猪的兴奋由于来自加利福尼亚Scripps研究所的新的证据而减轻。新证据表明：猪还原病毒能够穿过种类的屏障，增加了这可能是被证明难以超越的屏障的担心。 

去年也看到了由PPL治疗剂公司的竞争对手Advanced Cell Technology(先进的细胞技术)公司的惊人的克隆重大成就。在五月份，该公司宣布它已在六头克隆的小牛中逆转了老化进程。这头六小牛是Lily、Daffloil、Crocus、Forsythia、Rose和Persephone。所有这些牛的细胞都比供体细胞年轻。研究人员已谨慎地选择较老的供体细胞克隆小牛，正象它们缩短的端粒所示那样。但是当他们检查克隆小牛的端粒时，他们发现端粒太长，是年轻的标示。当其他的克隆动物的细胞已显示出早熟老化的迹象时，这是令人吃惊的。因为它们继承了它们供体细胞的缩短的端粒。 

鸡在这一年也成为公众注意的中心。因为两家公司宣布了鸡作为开发迅速、便宜、多产的治疗性蛋白质资源潜力的成功。在２月份，美国TranXeno Gen公司宣布,它正在使用精子媒介的转基因动物生产和克隆技术在鸡蛋白中生产生物制品。之后在１２月份，来自于Roslin研究所的美国科学家宣布与Viragen公司的合作项目，使用核转移技术生产在它们的鸡蛋中产生癌症治疗蛋白质的鸡。 

在这一年中，也看到了提高瘫痪患者在一天内再次行走的可能性的新的研究。在２月份，史克必成公司的科学家鉴定一种基因，它被认为在抵制大脑和脊髓中受损伤的神经元的再生起作用。这种基因，编码了称为Nogo的蛋白质。在开发用于神经变性疾病和创伤的治疗剂方面具有意义。增加到研究的发现指出，如果消除某些抵制的影响，在成年人中枢神经系统中的神经元能够自身修复。其后在１０月份， 

来自耶鲁大学的研究人员表明：通过从猪嘴移植一些修饰的细胞，能够在啮齿动物的受损伤的脊髓中再生轴索功能。 

在神经细胞研究中的进一步进展也导致了在治疗象早老性痴中呆这样的神经变性疾病的新的研究。美国和日本的一组科学家在３月份在实验室中成功地从人脑组织中分离出干细胞并把它们植入神经元。首次的语气是可能的。在１１月份，Enact制药公司报告，它能够在活体外特定的范围中进行神经的生长。因为使神经正确地矫正一直是主要的障碍。 

后期的成功 

而２０００年的成功不仅限于这样的“前沿的技术。在更传统的领域也报告了进展。主要在抗糖尿病、艾滋病、癌症和心脏病领域”。 

在其它领域也取得了进展。在抗早老性痴呆症方面，在９月份在英国和爱尔兰上市了Hanssen/Shire公司的加兰他敏(Reminly,galantamine)。这种产品具有双重的作用方式，影响大脑的尼古丁受体以及抑制乙酰胆硷酯酶。 

２０００年也报告了Genlab公司的Aslera有希望的第三阶段的数据，它是四十年中用于系统红斑狼疮的第一种新治疗剂。这种产品不仅明显地改善了症状和疾病的活性，而且预防了类因醇治疗患者中的骨矿物质密度的损失。它在９月份在美国申报，并且已接受了优先评审状态。 

在６月份，在美国、欧盟、瑞士、澳大利亚和新西兰进行了诺华(Novartis)公司的anti-IgE抗体Xolar(onalizumab)新的抗气喘治疗剂的初步申报。这种产品是由Genentech公司和Tanox公司联合开发的，目标为免疫球蛋白。并且减少了引起疾病的炎性媒介的释放。 

在40年中,用于湿疹的第一种非类因醇治疗剂,藤泽公司的免疫抑制剂tacrlimus(protopic)12月份在美国被批准。并且是开发用于这种疾病的第一种新种类的局部免疫调节剂。但是，紧跟它进入市场的将是诺华公司的产品ADZASM981，在１０月份发表了这种药品的确定的第三阶段的数据。这种产品在美国和欧盟的申报即将进行。 

竞争也在几个其它的治疗领域激烈进行。在类风湿性关节炎市场中,Wyeth-Ayerst公司的TNF-阻滞剂,etanercept(Enbrel)在２月份接受欧盟的批准用于疾病改良抗风湿药物已失败的患者。与它竞争的是Centocor/Johnson&Johnson公司的类似产品Remicade(infliximab)。在６月份了好消息。当时，Enbrel的美国标签被扩大允许在早期的类风湿性关节炎的患者中使用。使潜在的使用者增至三倍，在７月份,Remicade被返回，当时美国ＦＤＡ小组委员会推荐扩大批准，考虑用于减少结构损伤的发展。 

但是这两家公司将会看到，在它们肩上的是巴斯夫(BASF)制药公司的完全的人anti-TNF抗体。在７月份报告的初期的临床研究中，指出它在大多数患者中给予了令人佩服的和持续的临床反应。期望到２００１年底进行该产品的首次申报。 

定年对于法玛西亚和默克公司的COX-2抑制剂Celebrex(Celecoxib)和Vioxx(rofecoxib)也是有成果的。在１９９９年年底，celecoxib接到美国的补充批准，用于减少患有家族腺瘤息肉病患者中的结肠直肠息肉的数量，使它成为批准用于这种适应症的第一种产品。celebrex也在五月份，在它的第一个主要的欧洲市场英国上市，用于骨关节炎和类风湿性关节炎。能使它赶上Vioxx。从1999年以来，Vioxx已在各个欧洲国家采用，用于骨关节炎。 

在２０００年期间，通过CLASS和VIGOR的研究结果，评实了这两种产品的长期安全性。这两家公司在美国填报了补充的新药申请书，企图从它们的标签中除去具有标准的非类因醇性抗炎药的警告。 

在抗勃起机能障碍药物方面，美国ＦＤＡ小组委员会在４月份推荐批准了武田/雅培公司的阿扑吗（uprima），一种舌下配方的阿扑吗啡，并有严重的警告，不许与乙醇或硝酸盐一起使用。而在这个市场中，这种药品不能向辉瑞公司的西地那非(Viagra,slidenafil)进行有效的挑战。因为这种药品涉及到高血压和晕厥。这会导致意外的伤害。后来该公司决定撤销新药申请。现在计划在较晚的时期重新申报。而有两种其它的PEDS抑制剂正在后方等待：Lilly/Icos公司的IC351,它在５月份显示出确定的第二阶段的试验结果。而拜耳公司的Vardenafil在２０００年进入第三阶段的试验。 

阿斯特拉捷利康公司的质子泵抑制剂Nexium cesomeprazole２０００年３月份首次在瑞典被批准，接着在８月份上市。它有很大希望填补由洛赛克(Losec)留下的空白。 

该公司对该产品能成为质子泵抑制剂种类中第一流的产品寄予了很大的希望。在五月份举行的消化疾病周会上，发表的第三阶段的数据显示似乎证实了阿斯特拉．捷利康公司的信心。在比较的研究中，作为单一异构体产品的性能好于洛赛克。这种产品仍然等待着美国的批准。在不稳的开端后，在英国和瑞典的销售额开始上升。但是当洛赛克专利到期时，它是否能保持这种势头还需要观察。 

在抗丙型肝炎药物方面，开发出pegylated干扰素，先令．葆雅公司的Pegintron(peginterferon alra-2b)和罗氏公司的Pegasys(pedinterferon alfa-2a)的进展，为治疗这种适应症的新的标准铺平了道路。在５月份，这两种总和在治疗这种疾病中显示出比它们的unpegylated地位相同的产品的功效高出两倍。在同一月份，Pegasys在美国申报批准，pegintron接受了欧盟的中心批准。在２０００年后期，第三阶段的试验结果证实了pegintron与利巴韦林结合使用增加了利益。 

去年两个新种类的抗菌素的主要代表也成为头条新闻。提高了对未治疗的感染的复发能被较长时间地避免。恶唑烷酮类药物的第一个成员，法玛西亚公司的linezolid(zyvox)在２０００年４月份，在美国首次被批准用于治疗各种革兰氏阳性感染，包括耐万古霉素的肠球菌。第一种ketloidex类药物Aventis公司的ketek(telithromycin)在有希望的第三阶段试验数据后，正在美国等待批准。 

去年，这些科学家正在为使病菌处于绝境而斗争着，大概这可与医药工业所有的其它的成就进行良好的抗衡。顺便提醒一下，没有什么东西象它首次出现那么简单。