一家澳大利亚的小型生物技术公司可能已经找到了解开早老性痴呆症（Alzheimer’s Disease）之谜的线索，给研究人员寻找治疗这种使400万美国人深受折磨的顽疾指明了正确方向。

Prana Biotechnology公司是位于默尔本的一家小型公司，已经在澳大利亚证券交易所和纳斯达克上市。公司最近进行的一次小规模临床试验表明，将一种古老的抗生素与治疗早老性痴呆症的药物Aricept联合使用，能够取得比单独使用Aricept更好的疗效。

大多数该疾病的研究人员说，这次临床试验仅有36名病人参加，结果不足以说明这种疗法能在大量人群中都有效果。但是他们认为这次结果足够引起人们的密切注意。

根据Decision Resources调研公司的统计，早老性痴呆症的药物市场额接近于10亿美元。

制药公司Novartis AG的研究部门主管Paul Herrling说，“这些研究结果显然非常有用，我非常想知道最终结果如何。”

Prana公司试验的指导思想是关于早老性痴呆症彻底全新的致病机制理论，认为这种疾病是渐进性的、从记忆逐步丧失而最终导致死亡的过程。

哈佛医学院精神病学副教授Ashley Bush认为，早老性痴呆症病人脑内出现蛋白质堆积的现象经常能被检测到，但是这只是一种症状而已。

Bush说，这种堆积物斑块的形成是由于大脑失去了代谢金属（特别是铜、锌等金属）的能力，这种能力存在于正常人体中，是生存所必需的。

Bush说，这种斑块主要是由β-淀粉样蛋白沉积、加厚而形成的。通常认为淀粉样蛋白能清除脑中的金属离子。但是在早老性痴呆症病人中，淀粉样蛋白非但不能清除金属离子（尤其是铜），反而与之结合。

过多的铜离子能产生过氧化氢，并导致脑内细胞衰弱死亡。所以实际上是脑细胞的死亡，而不是斑块本身导致了这种疾病。

Bush说，“这种斑块仅仅是弹坑，而不是战火。你所知道的一切就是大脑组织在努力地协调好金属离子的代谢。”

Prana公司重新使用了一种称做氯碘羟喹（clioquinol）的抗生素，这种抗生素早在30年前就从市场上消失了，因为有几千名日本人过度使用这种非处方药物作为助消化药物后，导致了维生素B缺乏而最终造成了失明。

Prana公司猜测这可能是过度使用这种药物后的副作用；而另外有些人认为可能日本人种本身容易患这种疾病。

Johnson & Johnson公司专门从事早老性痴呆症和其他神经退行性疾病研究的Kevin Felsenstein说，“这个药物是有副作用的。”

Prana公司在临床试验中使用不同剂量的维生素B，希望能够消除该药物的副作用，而且至今为止没有发现严重的问题。

不管Prana公司的药物能否获得批准，至少它足以证明Bush的理论，人们可以集中精力试验很少的几个候选药物了。现有的治疗方法能够暂时地缓解症状，但是并不能减慢疾病发展的进程。

但是Felsenstein却说，“没有什么惊天动地的事情发生。”

3月份爱尔兰的Elan Corp.制药公司及其合作者Wyeth公司（当时称为American Home Products Corp.）停止了开发早老性痴呆症疫苗的工作，因为一些病人使用后发生了中枢神经系统炎症。

其他还有一些大的制药公司也在进行其他方法的研究，但是都困难重重。

Prana公司唯一能够生产药物、而且有望阻止该疾病发展的一家公司。另有一个强劲的对手是加拿大的生物技术公司Neurochem Inc.，该公司最近已经获得了美国食品与药物管理局（FDA）的批准，由48名病人参加为期三个月的Alzhemed药物临床试验。

Neurochem公司的药物能够阻止一些糖类与淀粉样蛋白的结合，而这些糖类能够改变淀粉样蛋白的结构，使之形成斑块。Neurochem公司认为，通过阻止斑块的形成就能抑制早老性痴呆症的发展。

Neurochem公司的前提是早老性痴呆症形成的斑块沉积理论，而不是金属离子理论，所以不像Prana公司抓住了根本，而是与现在的科学假设比较一致。

Prana公司的理论比较新颖，而且前期的临床试验比较有希望。Novartis公司Herrling实验室也在寻找减少斑块形成的药物，Herrling也承认斑块形成并不是早老性痴呆症唯一的、或者主要的原因。

Herrling说，“如果你能够看到Prana公司离子结合药物的显著效果，那也就是证明了金属离子在疾病形成中的确起到了非常重要的作用。”

如果哈佛大学的Bush能够证明这一点，Herrling说，“那他就能获得诺贝尔奖，并获得大量财富。”

（基因潮编译,未经同意不得转载）

 摘自 基因潮