让基因治疗更持久

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目前,大部分基因治疗方案都采用腺病毒载体来为疾病提供非常短暂的治疗。通常在基因治疗载体将治疗基因运送到患病细胞处不久,该基因就会遭到破坏或者被摧毁,疗效随之丧失。10月份《自然-生物技术》上的一篇论文中说,斯坦福大学医学院的研究人员发现了一种方法,可以使腺病毒载体将自身的遗传物质结合到靶细胞染色体上,通过这种途径延长治疗基因的寿命。他们在治疗基因上连接了一段与宿主染色体自然结合的DNA(名为“转座子”),从而实现了这点。他们通过在宿主细胞染色体中插入治疗基因的办法,可以完成长时间的基因表达。

为了证明他们的方法,Mark Kay及其同事将一个含有人凝血因子IX (hFIX)序列的转座子与一个腺病毒载体相结合,并将切割及粘连转座子所需的酶类与另一个载体相结合。病毒的系统传递使转基因与小鼠细胞能够稳定地结合。转基因的结合足以使小鼠体内hFIX的治疗水平维持6个月以上。由于结合转基因将会存在很长时间,因此这些载体可提供一种改进基因疗法的新方法。

摘自 科学时报

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