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类血友病的基因疗法
【字体: 大 中 小 】 时间:2002年02月25日 来源:
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研究者正在尝试用基因疗法来治疗难以控制的大出血--类血友病。
基因疗法是治疗疾病的新方法,因为不是用作药物的蛋白质或小的分子在起作用,即是DNA活动的继续,由于一只单个的有缺陷的基因造成类血友病B,所以基因疗法关系到注入一种同类健康的基因,它可以产生正常健康的蛋白质。
研究者可以先将这种疗法运用于动物身上测试过其有效性之后,才用于人类,研究者用一种与腺有关的病原体作为媒介,将基因带进病人的细胞中,在早期试验阶段,这种疗法在成年病人临床使用中证明无副作用,基因直接注入病人的腿和臂处肌肉。在研究过程中,研究者们曾经发现病人的精液中有将基因带进病人细胞中的媒介体,这便给试验带来了障碍。同时研究者们还需要严格控制将未知的不好的结果转到病人的子女身上。
类血友病的基因疗法已被密切关注,因为它很有可能代表以基因为成分的药物研究的里程碑。对很多其它的基因或先天疾病有所帮助。
(科技之光)