[生物通讯]约翰·霍普金斯大学Kimmel 癌症中心的研究人员声称，他们研制出一种能够阻断普通或致命形式白血病中引起癌症的基因突变的新药。有关研究发表在6月1日期的《血液》(Blood)杂志上。

    目前，研究人员正在白血病复发或对标准疗法无反应以及具有这些基因突变的成年病人中检验新药－－CEP-701的安全性和有效性。CEP-701似乎具有抵偿FLT3基因突变的效用，FLT3由Kimmel癌症中心于1992年首次分离出来，研究显示它是导致侵润性极强、有治疗抵抗力的急性粒细胞白血病（acute myeloid leukemia，AML)的主要病因。据约翰·霍普金斯大学的专家透露，约有40％的AML病人携带FLT3突变，他们中的大多数无法通过当前的治疗方法治愈。

    该研究的领导人、约翰·霍普金斯大学Sidney Kimmel 综合癌症中心的肿瘤学副教授Donald Smal博士解释说，当前，携带FLT3突变的AML病人确诊后治愈希望渺茫。他希望新药能够改变这个状况。由于CEP-701是选择性攻击遗传错误，因而能够纠正遗传错误，变不利为有利。这就是分子药物的作用原理：找到细胞内与我们作对、引起癌症的错误，然后利用它们杀死细胞。

    研究检验了CEP-701对小鼠细胞系和携带FLT3突变的AML病人细胞系的作用，发现该药干扰了突变基因的信号传导，致使白血病细胞死亡。因而，研究人员相信，将新药与化疗结合最终将使AML得到治愈。然而，与其它治疗白血病疗法结合使用之前，研究人员必需首先检测该药单独使用时的安全性和有效性。

    CEP-701 属于一类称为酪氨酸激酶抑制剂的新药，该药以其特异性阻断细胞内的信号传导蛋白而得名。文章的第一作者、Kimmel 中心的肿瘤学助教Mark Levis博士解释说，突变FLT3利用酪氨酸激酶向白血病细胞传导生长和停止死亡的信号，通过抑制该基因与细胞的通讯能力，我们可以减缓AML细胞的生长，而加速其死亡。归根结底，我们的策略是使该基因失效，就好像它从未存在过一样。

    此外，研究人员还发明了一种识别AML病人FLT3突变的检测方法。

    AML的主要特点表现为血液和脊髓中的粒细胞生长失控。仅在美国每年的AML患者就超过10,000人。AML是世界上最为普遍的成年白血病，第二大儿童白血病。

生物通摘译自BIO.COM