科学家已经成功证明利用基因疗法逆转肌肉萎缩症老鼠，肌肉萎缩的情形而不再只是被动的防止肌肉萎缩而已。所谓的杜显型肌肉萎缩症是一种与X染色体相关的基因性疾病，几乎每3500位男新生儿中就有一人会患此病。患有此病的病患身体无法制造出一种dystrophin蛋白，使得肌肉细胞发生缺损，让肌肉无法提供架构性的功能。通常患此病的男性会在25岁以前死于呼吸衰竭。

虽然过去几年来科学家努力地想把dystrophin蛋白基因置入杜显型肌肉萎缩症病患基因体中，以弥补基因缺失的不足。不过在实验室老鼠的研究中虽然研究人员成功地利用腺病毒作为基因载体，把dystrophin蛋白基因送入老鼠体内。但最后却因老鼠体内的免疫系统反应而抑制了dystrophin基因的作用。

在华盛顿大学研究人员最新公布的研究报告中指出他们已经研发出一种裸露的基因载体，这种载体不但可以传导完整的肌肉dystrophin蛋白基因，还可避免引起寄主的免疫反应。而这种方式不但适用于肌肉萎缩症初期病患，对于继而萎缩严重的患者有某种程度的肌肉重建效果。研究人员希望未来这种重建肌肉的方法可以应用在身体各种的肌肉重建上，更期望这种方式能早日进入人体实验阶段，测试应用在人体的安全性与可行性。

摘自 华文生技网