德国科学家克劳斯·那佛最近发现了一种对付恶性肌无力症CMT的药物――ONAPRISTONE（一种抗黄体酮素）。在小鼠身上的试验证明，这种药物能够有效抑制肌无力症的恶化。那佛在格廷根市马克斯普朗克学会从事实验医学研究。他对肌无力症的研究成果发表在最近一期英国《自然医学》杂志上。肌无力症发病率在五千分之一，全球发病范围很广，仅美国就有大约12.5万名患者，但人们对其认知度并不是很高。患者往往下肢和手臂出现肌肉萎缩和瘫痪，重症肌无力患者必须依靠轮椅才能行动。 

报道说，人类肌无力症病因在于其第17号染色体上的脊髓外围蛋白物质PMP22出现重复。那佛对试验小鼠进行基因改造，使其出现相同的基因变异。试验发现，这种基因变异会使小鼠体内过量产生一种酶，而这种酶会引起肌肉萎缩，在使用了抗黄体酮素这一药物后，小鼠体内过量产生这种酶的过程受到抑制。由此，那佛推断这种药物能够有效控制人类肌无力症的恶化。 

那佛认为，还需要在小鼠身上进行大量的基础试验后才能开展人体试验，搞清楚ONAPRISTONE是否为最理想的药物以及用药剂量。如果试验进展顺利，这一药物在2～3年时间里即可用来治疗人类的肌无力症。 

来源：国际在线