日前发表在《美国国家科学院学报》的一篇新研究报告指出，藉由修改DNA转译成蛋白质的过程，研究人员已经能够停止某些遗传疾病的发生，例如脊髓肌肉萎缩症。主持该研究的伦敦帝国学院Francesco Muntoni教授表示：“许多基因疾病只是由于人体基因组内30亿个碱基对中的一两个出错而造成。我们发明的这项技术能够让我们修正因基因突变造成的错误剪接，而它就是脊髓肌肉萎缩症的发生原因。”

借着这项技术，伦敦帝国学院和列斯特大学的研究人员已经能够使用短的、正确的RNA插入到表现子（exon）之中，重新改变剪接的讯号。这个治疗方法已经在脊髓肌肉萎缩症患者的细胞上进行过试验，结果成功的让那些需要剪接的蛋白质制造出来，并使细胞正常发育。列斯特大学的Ian Eperon博士表示：“我们知道有一些其它的疾病，例如发炎或癌症也有正常基因的剪接改变参与其中，而我们的方法可以允许我们去反转这些错误，并帮助发展出新的治疗方法。”

摘自 华文生技网