注射RNA可治疗杜氏肌营养不良症

【字体: 时间:2003年07月10日 来源:

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  [AD340X300]英国科学家在一项新研究中,使用注射核糖核酸(RNA)的方法治疗患有杜氏肌营养不良症的实验鼠,获得初步成功,效果可持续3个月之久。
   
    伦敦哈默史密斯医院的科学家在英国《自然医学》杂志的网络版上报告了这一成果。这是此类疾病的RNA疗法首次在活动物身上表现出这么长时间的疗效。
   
    杜氏肌营养不良症又称假性肥大型肌营养不良症,是一种遗传病,大约每3500名幼儿中有一人发病,主要是男孩。患者肌肉无力,难于行走,有时伴有智力和语言能力障碍,通常在20岁左右就会死亡。
   
    此前的研究发现,杜氏肌营养不良症是人体内的一个基因产生缺陷所致。该基因控制抗肌营养不良蛋白的产生,患者体内的这种蛋白质水平不足,肌肉无力。
   
    DNA(脱氧核糖核酸)控制合成蛋白质的过程中,需要RNA作为中间媒介和模板。不修补DNA而直接修补RNA,也能控制正常蛋白质的产生。但此前的研究中,只有少量RNA能进入细胞发挥作用,效果不好。
   
    哈默史密斯医院的科学家将RNA与一种化学物质混合,对30只患病的实验鼠进行了注射。这种化学物质起到了促进剂的作用,使进入细胞的RNA数量比以往方法高出10倍。接受治疗的实验鼠体内持续产生较多的抗肌营养不良蛋白,肌肉功能恢复到正常水平的70%。
   
    这表明,将RNA与促进剂结合的“鸡尾酒”式疗法是有效的。由于治疗的效果在3个月后消退,科学家说,如果该疗法用于人类,患者可能需要定期注射。(记者王艳红)
   
    来源:新华网
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