[生物通讯]意大利研究人员日前声称，他们尝试将两种新实验疗法－－干细胞疗法和基因疗法结合起来治疗肌营养不良。这项初步研究在小鼠实验中已获得初步成功，但研究人员警告说实质性突破还要等到几年以后。

在《科学》杂志上，研究的领导人、罗马大学干细胞研究所的Giulio Cossu博士称，某种干细胞经过诱导，已可以用来强化肌营养不良小鼠的肌肉。

“这个研究结果很有趣，但我们不想提前煽动起任何期望。”Cossu表示。

肌营养不良共有9种类型，仅在美国患者就达300,000 多人。这种遗传性疾病的显著特点就是控制运动的肌肉的进行性萎缩和退化，有时还包括心脏和其它器官的肌肉。目前尚无治愈方法。

Cossu 和他的同事尝试利用中间成血管细胞（mesoangioblast）该细胞被称为成体干细胞，但这是一种特殊类型，目前只在胎儿中发现。

研究人员将中间成血管细胞注入经遗传改造后缺失α-sarcoglycan基因的小鼠的动脉中，缺失该基因的小鼠产生一种类型肌营养不良的症状。

这些中间成血管细胞在下游出现。接下来，研究小组将导入了α-sarcoglycan基因健康版本的遗传改造干细胞注入到这些小鼠中。3个月后，健康α-sarcoglycan基因的蛋白出现在治疗小鼠的肌肉内。

“肌营养不良小鼠的肌肉细胞极度虚弱，但治愈小鼠几乎可以完全恢复肌肉力量。”研究的作者之一、Pavia大学的Roberto Bottinelli称。

这项实验证明了中间成血管细胞可以治疗肌营养不良这一理论，但实践操作中还存在一些障碍。例如，这种方法在使用病人自己的中间成血管细胞的情况下效果最佳，但迄今这些细胞只能在胎儿中分离出来。

“我相信这是一项非常重要的研究成果，但还不能成为治疗方法，无论是对于小鼠还是对于人类都是如此。”Cossu表示。（生物通编译）