基因疗法延缓Lou Gehrig氏症病程

【字体: 时间:2003年08月08日 来源:

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[生物通讯]根据一项新研究,一个基因经一种改造后无害的病毒载体运送到体内会延缓Lou Gehrig氏症、即肌萎缩性侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis ,ALS)小鼠的病程。

加州Salk生物学研究所的Fred H. Gage博士和他的研究小组将这次研究结果发表在最新一期的《科学》杂志上。

实验中所用的基因编码一种叫做胰岛素样生长因子1(insulin-like growth factor 1,IGF-1)的激素。该基因被包装到腺相关病毒(adeno-associated virus ,AAV)内,导入小鼠肌肉后可优先沿神经通路进入脊髓。

科学家将该基因载体注入60日龄的Lou Gehrig氏症小鼠的后肢和胸廓肌肉中,时间在小鼠产生症状之前。91日龄后,有25只未经治疗的对照小鼠疾病发作,而接受这种基因治疗的小鼠又过了31天后才发作。

治疗小鼠的平均存活期比对照小鼠长37天。它们的最常寿命分别为265天和140天。

为查明疾病发作后采取这种基因疗法是否也有效果,Gage的研究小组对另一组90日龄的易感小鼠进行了治疗。结果,接受基因治疗的小鼠存活期比对照小鼠的124天增加了22天。治疗小鼠的肌肉功能、体重以及肌肉重也得到长时期的维持。

“我们的研究结果表明这种基因疗法对ALS这种运动神经元疾病的小鼠模型在行为、机能以及病理学方面都有改善。”研究人员得出结论。他们还透露正在设计临床试验在人体内检验这种疗法的有效性。(生物通编译)

消息来源:Science, August 8, 2003.

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