生物通报道:Sirna治疗学公司宣布他们实现了RNAi应用于治疗中的重大突破,成功抑制了乙型肝炎病毒(hepatitis B virus,HBV)在人体内的95%的表达。Sirna公司应用他们化学方法优化过的短干扰RNA(short interfering RNA,siRNA)结合Protiva生物治疗学公司的药物包装和运输技术,在1、3和5mg/kg的剂量静脉注射带有正在复制肝炎病毒的小鼠。这是第一次在治疗剂量水平上证实了系统的siRNA的效率并且为以后更大范围的在人类中应用以RNAi为基础的治疗打下坚实基础。这项研究成果发表在7月25日的Nature Biotechnology上。
在三个治疗剂量浓度的治疗结果都显示血清中HBV DNA水平下降了高达95%。几乎同样水平的下降同样可以在乙型肝炎表面抗原上发现。这种抑制病毒的活动持续了至少7天。
经过Sirna公司化学优化过和Protiva公司包装过的siRNA在血浆中循环的时间和在肝中存留的时间都延长了。重要的是Sirna公司化学修饰和优化后的siRNA可以消除以往可能诱导血清中产生的α干扰素(IFN-alpha)和炎症细胞因子(IL-6, TNF-alpha),因此进一步证明了Sirna修饰后的RNAi疗法可以调节细胞的反应。
Sirna公司今年六月开始丙型肝炎的研究项目,预期在明年开始一期临床实验(生物通记者 谢菲)。
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