南方医科大学发表Blood文章

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南方医科大学发表Blood文章

【字体：大中小】 时间：2012年09月17日 来源：生物通

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　　来自南方医科大学南方医院的研究人员发表了题为“A novel conditioning regimen improves outcomes in β-thalassemia major patients using unrelated donor peripheral blood stem cell transplantation”的文章，提出了一种针对重症β-地中海贫血患者移植后的新型调养方法，并指出这种方法可以用于非亲属供体外周血造血干细胞移植治疗中。相关成果公布在国际血液学权威期刊Blood杂志上。

生物通报道：来自南方医科大学南方医院的研究人员发表了题为“A novel conditioning regimen improves outcomes in β-thalassemia major patients using unrelated donor peripheral blood stem cell transplantation”的文章，提出了一种针对重症β-地中海贫血患者移植后的新型调养方法，并指出这种方法可以用于非亲属供体外周血造血干细胞移植治疗中。相关成果公布在国际血液学权威期刊Blood杂志上。

文章的通讯作者是南方医科大学李春富教授，李教授曾于99年成功地为一例重型Ⅲ°β-地中海贫血男孩，完成了母亲供髓HLA不全相合骨髓移植，这是全球首例成功病例。“骨髓移植治疗地中海贫血”和“母亲骨髓骨髓移植治疗地中海贫血”等两篇论文分别发表在中华血液杂志和TIF Magazine 及J.Paediatr.Child Health 杂志上。

β-地中海贫血是β-珠蛋白链合成减少或缺乏导致血红蛋白四聚体α-链/非α-链之间失去平衡所引起的一种溶血性遗传病。在临床上，β-地中海贫血症可以分成重型、轻型、中间型和HPFH四种类型。重型β-地中海贫血症又称为Cooley氏贫血，通常由β-珠蛋白基因发生点突变或小片段缺失造成。β-地中海贫血症是国内长江以南各省发病率最高危害最大的遗传病之一。

在这篇文章中，研究人员针对82位患有重型β地中海贫血的患者进行了分析，其中52位进行了异源外周血造血干细胞移植（PBSCT），其供体来自非亲属干细胞，人体白细胞抗原匹配良好，另外30位则是来自亲属供体进行的造血干细胞移植。这些患者移植时的平均年龄为6.0岁（范围：0.6-15.0），男女性患者的比例为56:26。平均随访时间为24个月（范围12-39个月）。

研究人员采用了一种新型的NF-08-TM移植指导方法，这一方法基于静脉注射白消安busulfan，环磷酰胺，氟达拉滨，和塞替派。在这一方法指导下，两组患者预期的三年总生存率和无β地中海贫血生存率分别为92.3％和90.4％（非亲属组），以及90.0％和83.3％（亲属组）。

移植物排斥反应，以及III-IV级急性移植物抗宿主病的累计发生率分别为1.9％和9.6％（非亲属组），6.9％和3.6％（亲属组）。移植相关死亡的累积发生率是7.7％（非亲属组）和10.0％（亲属组）。

这些数据表明，采用具有良好耐受性的NF-08-TM方法在两组中获得了相似的结果，可以用于治疗缺少匹配亲属供体情况下的β地中海贫血患者的治疗。

（生物通：张迪）

原文标题：

A novel conditioning regimen improves outcomes in β-thalassemia major patients using unrelated donor peripheral blood stem cell transplantation.

作者简介：

李春富

主要研究方向：
1、造血干细胞移植治疗地中海贫血
2、造血干细胞移植治疗血液系统疾病及恶性肿瘤、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。

学术任职：
亚洲儿童骨髓移植临床研究委员会副主席；广东省地中海贫血防治协会会长；广东省抗癌协会小儿肿瘤分会副主任委员；广东省医学会儿科专业委员常委；广东省医师协会儿科委员会副主任委员、亚洲儿童骨髓移植临床研究委员会副主席

最具代表论文：

1、动员后的同胞骨髓联合脐血混合移植治疗儿童重型β-地中海贫血8例。《中国组织工程研究与临床康复》第13卷第27期2009-07-02出版

2、造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血。《中国小儿血液与肿瘤杂志》2009年 6月第 14卷第 3期

3、重型地中海贫血异基因干细胞移植患儿N端利钠肽前体与急性心衰竭的临床研究。《南方医科大学学报》2009年6月第29卷第6期

最具代表学术专著：

《现代造血干细胞移植》广东科技出版社2004年出版

主要获奖情况：
1、2002年以问题为本的学生参与式课堂教学改革的试验研究课题获得了省高教厅三等奖
2、2000年获广东省科研课题1项（序列2）
3、1999年获军队面上科课题一项：供者特异的反向异种骨髓移植临床前研究。

在研课题：
1、非亲缘外周干细胞移植治疗重型地中海贫血，与美国Jude合，2008始，经费：10万
2、非亲缘骨髓移植治疗地中海贫血，与广东省地中海贫血防治协会合作，2007年始，经费：5万

本人目前可支配总经费：15万

本人从事的主要研究方向及其特点和意义、开展新医疗、新技术等情况、国内所处的学术地位

先后开展了国内第一例自体骨髓移植治疗性腺外生殖细胞肿瘤；体内净化加干细胞移植治疗儿童急性非淋巴细胞性白血病；高频度强化治疗儿童急性淋巴细胞白血病。99年成功地为一例重型Ⅲ°β-地中海贫血男孩完成了母亲供髓HLA不全相合骨髓移植，这是全球首例成功病例。“骨髓移植治疗地中海贫血”和“母亲骨髓骨髓移植治疗地中海贫血”等两篇论文分别发表在中华血液杂志和TIF Magazine 及J.Paediatr.Child Health 杂志上。04年2次受邀参加日本“21世纪优秀课题――难治性疾病治疗新策略”国际学术会议，并作了关于母亲供髓造血干细胞移植的报告。最近与日本关西医科大学合作开展骨髓内骨髓移植治疗地中海贫血研究，已取得一定进展。

任现职期间共发表论文24篇，其中外文3篇，第一作者8 篇。主编讲义《造血干细胞移植和白血病》一部和参编《现代造血干细胞移植》一本。

承担的科研课题有：①供者特异的反向异种骨髓移植临床研究（军队课题第一负责人）②中国人口出生缺陷的遗传与环境可控性研究: a 和b地中海贫血的遗传学分析和整合自动化基因分析研究③基因重组HLA-G/Fas融合蛋白用于急性移植物抗宿主病免疫抑制研究军队十五青年基金④Collaboration Studies between Kansai Medical University and Nanfang Hospital on Treatment ofβthalassemia Major using a New Method for Bone Marrow Transplantation (BMT) （国际课题第一负责人）⑤非亲缘造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血等。