一种高风险高回报的治疗渐冻症的方法

【字体: 时间:2021年10月11日 来源:

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  神经学家说,现在是时候为ALS患者实现登月计划了。ALS是一种神经退行性疾病,通常在短短几年或更短的时间内就会致命。

  

神经学家说,现在是时候为ALS患者实现登月计划了。ALS是一种神经退行性疾病,通常在短短几年或更短的时间内就会致命。 

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),也被称为葛雷克氏症(Lou Gehrig’s disease),它剥夺了人们的活动能力,并最终剥夺了呼吸能力。临床医生知道有一些遗传易感性和环境因素的组合,但他们通常不能告诉病人是什么导致了他们的疾病。他们也不能让它慢下来。 

现在,美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)资助了一个360万美元的项目,该项目将允许一个专家团队深入研究环境暴露、遗传、炎症和其他因素的交叉关系,以便更好地确定是什么因素让人更容易患上ALS。 

密歇根大学公共卫生学院的联合首席研究员斯图尔特·巴特曼(Stuart Batterman)说,需要一个大胆的设计,将环境暴露置于最重要的位置,比如杀虫剂、金属、工业化学品、空气污染和空气、水、家具或食物中发现的其他有毒物质。

巴特曼是密歇根大学环境健康科学、全球公共健康和土木与环境工程的教授,他说:“潜在的环境毒素如此之多,如果没有一个广泛的方法,就很难确定哪些是重要的。” 

“我们需要了解这些接触导致疾病的机制,这样我们才能针对个人此前接触的情况开发个性化的治疗方法,”普兰格肌萎缩性侧索硬化症诊所(Pranger ALS Clinic)主任、神经学副教授斯蒂芬·古特曼(Stephen Goutman)说。

 “此外,一旦我们对导致ALS的环境机制有了更多的了解,我们就有希望减少人们接触这些诱因,从而在未来防止人们患上ALS。”

Goutman说,新的治疗目标和公共卫生预防策略的结合是这个四年项目的最终目标。

“鉴于我们看到越来越多的ALS患者每年,没有比现在更好的时间来启动这些重要的调查,”首席研究员伊娃·费尔德曼说。 

研究人员将把400名ALS患者的血液样本与200名非ALS研究参与者的血液样本进行对比,这400名ALS患者捐献给了位于费尔德曼实验室的U-M ALS生物存储库。该团队还将分析个人环境暴露和多基因风险评分,以建立新的计算机模型,用于ALS风险和预测。

“考虑到最近测序和计算方法在整合大量异质性多组数据方面的进展,开展这项工作的时机已经成熟,”共同首席研究员Maureen Sartor说,他是公共卫生学院计算医学、生物信息学和生物统计学教授。“我们相信,这是一个独特的机会,真正把该领域带入一个新的方向。”

费尔德曼说:“ALS对我们的病人和他们的亲人来说是一种毁灭性的疾病。我们需要一个更好的答案来回答这个常见的问题:“我为什么会得ALS?”精准医疗将帮助我们实现这一目标。”

该项目是美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)最近资助的四个渐冻症项目之一,目的是“极大地推进对触发和推动渐冻症快速发展的因素的理解”,这是美国国立卫生研究院共同基金(NIH Common Fund)“高风险、高回报”项目的一部分。这是国家卫生研究院院长的变革性研究奖之一。

美国国立卫生研究院主任弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins)在谈到该项目时说:“这个研究小组提出的科学研究是非常新颖和有创造性的,肯定会打破已知的界限。”“这些有远见的研究人员来自广泛的职业阶段,并表明,开创性的科学可以发生在任何职业级别,只要有适当的机会。”

 


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