赫尔辛基大学(University of Helsinki)和赫尔辛基大学医院(University of Helsinki)的研究人员开发了一种方法，可以精确、快速地纠正培养的病人细胞中的基因改变。

该方法从不同遗传疾病患者的2- 3mm皮肤活检中产生经过基因校正的自体多能干细胞。修正后的干细胞对研究和开发有关疾病的新疗法至关重要。

科学家们基于干细胞和基因编辑领域之前的突破性研究，包括两项获得诺贝尔奖的技术，开发了新方法。第一项技术是发明了诱导多能干细胞，即来自分化细胞的iPSCs，该技术获得了2012年的诺贝尔奖。另一项技术是CRISPR-Cas9“基因剪刀”创新，该技术获得了2020年的诺贝尔奖。新方法结合了这些技术来纠正导致遗传疾病的基因改变，同时创造出具有完全功能的新干细胞。

治疗遗传疾病的新可能性

研究人员的长期目标是产生具有治疗特性的自体细胞。使用患者自己的经过修正的细胞可以帮助避免免疫挑战阻碍器官和组织移植来自捐赠者。这种新方法是由赫尔辛基生物医学干细胞中心的阿根廷博士生萨米·贾利勒(Sami Jalil)开发的，并发表在最近出版的《干细胞报告》(Stem Cell Reports)上，这是国际干细胞研究学会的期刊。

已知的遗传疾病有6000多种，它们是由不同的基因改变引起的。他们中的一些人目前正在接受来自健康捐赠者的细胞或器官移植(如果有的话)。

“在纠正DNA错误方面，我们的新系统比旧方法更快、更精确，而且速度更快，更容易，也减少了不必要的变化的风险，”指导这项工作的兼职教授基尔莫·瓦蒂奥瓦拉(Kirmo Wartiovaara)说。

“在完美的条件下，我们已经达到了100%的疗效，尽管人们必须记住，这距离治疗应用还有很长的路要走。但这是一个非常积极的开始。

杂志

干细胞的报道

DOI

10.1016 / j.stemcr.2021.10.017

研究的主题

细胞

文章标题

同时高效编辑和重编程患者成纤维细胞