加州大学旧金山分校(UC San Francisco)的科学家表示，基因编辑细胞疗法可用于成功治疗心血管和肺部疾病，这可能为开发更便宜的细胞疗法铺平道路，用于治疗目前几乎没有可行选择的疾病。

在小鼠身上进行的这项研究，是再生细胞治疗这一新兴领域中首次表明，被称为“HIP”细胞的特殊工程诱导多能干细胞产品可以成功用于治疗重大疾病，同时避开免疫系统。免疫反应是导致移植失败的主要原因，并对使用工程细胞进行治疗构成了障碍。

“我们发现，在不同组织类型的小鼠中，免疫工程HIP细胞可靠地逃避了免疫排斥，这种情况类似于在不相关的人类个体之间进行移植。这种免疫逃避在不使用任何免疫抑制药物的情况下维持在病变组织和血液供应不良的组织中。”

Deuse的研究是“活体疗法（living therapeutics）”的一个例子。“活体疗法”是医学的一个新兴支柱，治疗被广泛定义为选择、修改或设计的活体人类和微生物细胞来治疗或治愈疾病。

这项研究发表在《PNAS》上。

“通用干细胞”避免免疫检测

科学家们报告说，在培养皿中培育出可以移植到病人体内治疗各种疾病的特殊细胞的前景令人鼓舞。然而，免疫系统会立即识别从另一个人身上找到的细胞，并排斥这些细胞。因此，一些科学家认为，定制细胞疗法需要从头开始，使用每个患者的血液样本作为起始材料。

加州大学旧金山分校的研究小组采用了一种不同的方法，利用基因编辑创造出不被免疫系统识别的“通用干细胞”(称为HIP细胞)，可以用来制造“通用细胞疗法”。

研究小组测试了这些细胞治疗影响不同器官系统的三种主要疾病的能力:外周动脉疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏引起的慢性阻塞性肺疾病;心力衰竭日益成为一种全球性流行病，仅在美国就有超过570万患者，每年新增病例约87万。

科学家们将特殊的、免疫工程移植到患有上述每种疾病的小鼠体内，并能够证明这种细胞疗法可以减轻后肢的外周动脉疾病，防止患有α-1-抗胰蛋白酶缺乏的小鼠发生肺部疾病，减轻心肌梗死后小鼠心力衰竭。

为了加强这项概念验证研究的转译性，研究人员使用关注结果和器官功能的人体临床试验的标准参数来评估治疗的疗效。

一个可承受的选择

Deuse同时也是经导管瓣膜项目的外科主任和微创心脏外科的主任，他计划探索这些通用干细胞治疗其他内分泌和心血管疾病的潜力。他指出，由于这种方法的新颖性，将其引入临床试验将是至关重要的。他说，再一次了解人类的安全性，将更容易评估使用HIP细胞的治疗何时可能被批准和可用于患者。

Deuse说，这种方法的最大好处之一是免疫工程的策略有一个合理的价格标签。它将使普遍的、高质量的细胞疗法的制造更具成本效益，可以使未来治疗更多的患者群体，并便利来自服务不足社区的患者获得治疗。

Deuse说:“为了让一种治疗方法产生广泛的影响，它需要价格合理。这就是为什么我们如此关注免疫工程和万能细胞的发展。一旦成本下降，所有有需要的患者都能得到更多的帮助。”

Hypoimmune induced pluripotent stem cell–derived cell therapeutics treat cardiovascular and pulmonary diseases in immunocompetent allogeneic mice

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