西奈山医院的研究人员开发了一种治疗致命儿童白血病的疗法。9月发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上的一项研究表明，在体外和体内实验中，这种小分子疗法在对抗一种急性髓系白血病方面都非常有效。

这种名为MS67的治疗方法导致WDR5蛋白的降解，WDR5蛋白导致急性髓系白血病的增殖，这种白血病具有一种特殊的遗传结构，称为混合系白血病重排（mixed lineage leukemia rearrangement）。这种类型的白血病在儿童中更常见，对标准治疗的反应非常差，预后也很差，直到现在还困扰着研究人员。

WDR5还在胰腺癌等其他癌症的增殖中发挥着重要作用，因此研究人员认为，WDR5小分子降解物，如MS67，很可能也能有效治疗这些癌症。

“这项研究首次证明，在治疗WDR5依赖性癌症（包括伴有混合系白血病重排的急性髓系白血病）时，WDR5的药理降解（选择性地消除蛋白质）比WDR5的药理抑制（或阻断）更有效、更优越。”西奈山治疗学发现教授兼西奈山伊坎医学院西奈山治疗学发现中心主任Jian Jin博士说。“此外，MS67是第一种WDR5小分子降解剂，在体内表现出强大的抗肿瘤活性。”

Jin博士领导的研究团队、北卡罗来纳大学教堂山分校Greg Wang、西奈山Tisch癌症研究所药理学和肿瘤学教授Aneel Aggarwal博士等人发现了MS67，一种新型、高效和选择性的WDR5小分子降解剂，通过在小鼠模型中使用患者癌细胞，有效地抑制了体外和体内来源于患者的此类急性髓系白血病细胞的生长。通过一系列生化、生物物理、结构、细胞、基因组和体内研究，研究团队证明，MS67是一种比其他抑制而不是降解WDR5的疗法优越得多的治疗剂。

关于西奈山医疗系统

西奈山医疗系统是纽约市最大的学术医疗系统，包括八家医院，一所领先的医学院，以及遍布整个纽约地区的庞大的流动诊所网络。西奈山医院是在美国新闻与世界报道的“荣誉榜”上排名前20名的美国医院。

资料来源：《Science Translational Medicine》