镰状细胞贫血是一种遗传性血液病，红细胞呈镰状/新月形。它会导致频繁的感染，手脚肿胀，疼痛，严重的疲劳和发育迟缓或青春期延迟。治疗通常侧重于控制症状，在危机期间可能包括止痛药;羟基脲可减少疼痛发作次数;抗生素和疫苗可以防止细菌感染和输血。

虽然这种严重疾病的治疗方法仍然难以找到，但《新英格兰医学杂志》（Biologic and Clinical Efficacy of LentiGlobin for Sickle Cell Disease/Kanter et. al.)最近的一项研究，如果被证明可行，可能是一种可能的治疗方法。

在本周的《新英格兰医学杂志》的一篇社论中，波士顿大学医学院的医学教授马丁·斯坦伯格医学博士表示，对该研究结果的评论，该研究是第一个成功的镰状细胞病基因治疗，将一个基因添加到患者的血液干细胞中，以防止镰状细胞病的并发症。“用自体干细胞进行基因治疗，可以在不需要免疫抑制的情况下治愈所有患者，”波士顿医疗中心血液学家斯坦伯格解释说。

虽然研究中的患者不再有镰状细胞病的症状，但斯坦伯格指出，大多数患者的红细胞寿命仍比正常情况下短，他认为这可能与一些长期并发症有关。

斯坦伯格认为，要让病人接受这种困难而昂贵的治疗，它必须是可治愈的或几乎可治愈的，并能持续一生。“在这一点上，我们还不知道结果的可持续性，但基于这项研究，前景似乎很好，”他说。

斯坦伯格承认，任何高效的基因疗法都不能改善世界上大多数镰状细胞病患者的健康。“这种疾病的大多数患者生活在非洲和印度，在这两个国家，获得高科技医疗保健的机会有限。现在需要的是更多的口服药物和增加胎儿血红蛋白水平。这将有更大的可能惠及受这种疾病折磨最严重的人群。”

文章标题

Fetal-like Hemoglobin in Sickle Cell Anemia

打赏

下载安捷伦电子书《通过细胞代谢揭示新的药物靶点》探索如何通过代谢分析促进您的药物发现研究

10x Genomics新品Visium HD 开启单细胞分辨率的全转录组空间分析！

欢迎下载Twist《不断变化的CRISPR筛选格局》电子书

单细胞测序入门大讲堂 - 深入了解从第一个单细胞实验设计到数据质控与可视化解析

下载《细胞内蛋白质互作分析方法电子书》