格里格斯说:“在可预见的未来和全球范围内，皮质类固醇可能仍是DMD的主要治疗方法，所以我们建立一个有科学证据支持的护理标准至关重要。”“这项研究表明，日常使用糖皮质激素对健康的担忧被夸大了，它在改善运动和肺功能方面有明显的好处。这些研究结果清楚地支持将每日疗法作为DMD男孩的初始治疗，而不是间歇疗法。”

DMD几乎只在男孩中发现，以肌肉无力为特征，在3-4岁时出现，并迅速发展，导致严重残疾。症状最终会扩散到负责呼吸的心脏和肌肉，这种疾病通常会在男孩快到20岁时致命。据估计，美国有2.8万人患有这种疾病。

虽然皮质类固醇强的松和地氟沙匹可改善DMD患者的肌肉力量和功能，多年来一直是一线治疗，但目前还没有普遍接受的DMD使用类固醇的标准。一项针对治疗DMD的医生的全球调查发现，有29种不同的治疗方案，最常见的是10天服用，10天休息。采用这种间歇给药方案是为了限制儿童长期使用类固醇的潜在副作用，如体重增加、发育不良和骨密度下降。

发现皮质类固醇治疗DMD的最佳方案(for -DMD)研究于2013年启动，旨在比较日常和间歇性使用类固醇，并从临床效益和安全性的角度，建立对DMD患者最有益的方案。Griggs和Kate Bushby，医学博士，与纽卡斯尔大学一起，通过Muscle Study Group启动了三期临床试验。Muscle Study Group是一个由肌营养不良研究人员组成的国际网络，Griggs在1997年帮助创建，以推进神经肌肉疾病(包括DMD)的临床研究。

这项新研究在北美和欧洲的32个研究地点招募了196名患有DMD的男孩，并对他们进行了三年的跟踪调查。参与者被分为三组，包括每日服用强的松或地氟沙考特，或间歇性服用强的松，并随访三年。研究人员发现，通过力量测试和肌肉功能测试，与间歇组相比，每天服用这两种药物显著减缓了疾病进展。虽然日常饮食增加了总体副作用，但严重的副作用是最小的。

这项研究的首席生物统计学家是Michael McDermott博士，其他URMC调查员包括Kimberly Hart、Rabi Tawil、William B. Martens、Barbara E. Herr和Mary Brown。参与这项研究的其他研究人员包括纽卡斯尔大学的伊莱恩·麦科尔、克里斯·斯皮德、詹妮弗·威尔金森和米歇尔·伊格尔、德国弗里堡大学医院的詹伯德·克什纳、俄亥俄州立大学的温迪·金，Tracey Willis，英国Robert Jones和Agnes Hunt骨科医院。for - dmd研究得到了国家神经系统疾病和中风研究所、肌肉营养不良协会、肌肉营养不良Parent Project、PTC Therapeutics、Sarepta Therapeutics和Santhera Pharmaceuticals的资助。

Journal Reference:

1. Michela Guglieri, Kate Bushby, Michael P. McDermott, Kimberly A. Hart, Rabi Tawil, William B. Martens, Barbara E. Herr, Elaine McColl, Chris Speed, Jennifer Wilkinson, Janbernd Kirschner, Wendy M. King, Michelle Eagle, Mary W. Brown, Tracey Willis, Robert C. Griggs, Volker Straub, Henriette van Ruiten, Anne-Marie Childs, Emma Ciafaloni, Perry B. Shieh, Stefan Spinty, Lorenzo Maggi, Giovanni Baranello, Russell J. Butterfield, I. A. Horrocks, Helen Roper, Zoya Alhaswani, Kevin M. Flanigan, Nancy L. Kuntz, Adnan Manzur, Basil T. Darras, Peter B. Kang, Leslie Morrison, Monika Krzesniak-Swinarska, Jean K. Mah, Tiziana E. Mongini, Federica Ricci, Maja von der Hagen, Richard S. Finkel, Kathleen O’Reardon, Matthew Wicklund, Ashutosh Kumar, Craig M. McDonald, Jay J. Han, Nanette Joyce, Erik K. Henricson, Ulrike Schara-Schmidt, Andrea Gangfuss, Ekkehard Wilichowski, Richard J. Barohn, Jeffrey M. Statland, Craig Campbell, Giuseppe Vita, Gian Luca Vita, James F. Howard, Imelda Hughes, Hugh J. McMillan, Elena Pegoraro, Luca Bello, W. Bryan Burnette, Mathula Thangarajh, Taeun Chang. Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy. JAMA, 2022; 327 (15): 1456 DOI: 10.1001/jama.2022.4315d May 4, 2022).