由德克萨斯大学西南西蒙斯癌症中心的研究人员领导的来自15个美国医疗中心的团队首次分析了一种可能改变游戏规则的药物，用于治疗尿路上皮性癌症。他们的研究结果发表在《泌尿肿瘤学》杂志上，展示了如何使用这种治疗方法，以及它有可能将患者从摘除肾脏和可能终身透析的折磨中拯救出来。

“这种药物UGN-101是在对有限数量的患者进行试验的基础上批准的。我们的新研究是第一个上市后分析，以了解医生如何在日常实践中使用这种药物，以及他们的患者结果如何，”泌尿外科助理教授Solomon Woldu医学博士说，他与泌尿外科教授Yair Lotan医学博士共同领导了这项研究。两人都是新南威尔士大学哈罗德·c·西蒙斯综合癌症中心的成员。

Woldu博士解释说，UGN-101，也被称为品牌名Jelmyto，是丝裂霉素的独特重新配方，丝裂霉素是一种长期用于治疗膀胱癌的化疗药物。然而，丝裂霉素已被证明对治疗包括输尿管和肾脏在内的上尿路癌症无效，因为它从上尿路流出，与肿瘤的接触时间有限。

Yair Lotan，医学博士

Woldu博士说，如果对这些肿瘤没有有效的化疗，患者通常必须切除病变的肾脏和输尿管，这可能需要对已经存在肾脏损伤的患者进行透析。

为了解决这个问题，UGN-101将丝裂霉素加入到一种凝胶中，这种凝胶在低温下是液体，但在体温下会变稠。因此，UGN-101可以在上尿路中停留足够长的时间来杀死肿瘤细胞，并随着时间的推移逐渐分解，Woldu博士说。

为了更好地了解这种两年前获得美国食品和药物管理局(Food and drug Administration)批准的药物的用法。Woldu和Lotan与15个医疗中心的同事合作，治疗大量上路尿路上皮癌患者。这些癌症约占所有泌尿系癌症的5%至10%。

研究小组收集了132名接受136种癌症治疗的患者的数据(其中4人患有双侧疾病)。四分之三的患者接受了UGN-101诱导疗程，包括6周剂量，27%的患者接受每月维持剂量。约43%的患者的肿瘤已经被切除，正在寻求UGN-101治疗来预防复发，这对这些癌症来说是很常见的。

在初始疗程后约3个月，治疗前已切除肿瘤的患者中约69%没有复发。在小于1.5厘米的低级别肿瘤患者中，70%的肿瘤被清除。即使在肿瘤大于3厘米的患者中，大约四分之一的肿瘤消失了。

大约15%的患者在治疗过程中出现尿路感染，这是该药常见的副作用，约四分之一的患者出现输尿管狭窄，输尿管狭窄会阻碍尿液从肾脏流向膀胱。Woldu博士说，虽然这些都很重要，但与失去肾脏并可能需要透析相比，它们就相形见绌了。只有5名患者需要手术切除病变肾脏。

“患有上路尿路上皮癌的患者通常只能选择终身透析或不治疗癌症，”Woldu博士说。“这种药物有巨大的潜力，可以挽救他们的命运。”