试验发现,降低脑压的新药可以治疗致盲性IIH头痛

【字体: 时间:2023年03月14日 来源:AAAS

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  一项新的二期试验发现,被称为特发性颅内高血压(IIH)的“致盲性”头痛患者可以用用于2型糖尿病的GLP-1RA肽治疗。

  

一项新的试验发现,被称为特发性颅内高血压(IIH)的“致盲性”头痛患者可以用一种用于2型糖尿病的可注射肽治疗。

这项研究发表在《大脑》杂志上,报道了一种名为艾塞那肽(一种GLP-1受体激动剂)的药物的二期试验,作为一种潜在的IIH治疗方法。

由伯明翰大学和伯明翰大学医院的神经学家团队领导的IIH压力试验发现,对7名定期注射药物的患者来说,这种药物目前已被批准用于2型糖尿病,在短期(2.5小时和24小时)和长期(12周)测量期间,都会导致脑压下降。

试验还发现,在参与者参与的12周内,头痛次数显著减少,与基线相比,每月平均头痛天数减少了7.7天,而安慰剂组仅减少了1.5天。

伯明翰大学代谢与系统研究所的神经病学教授Alex Sinclair教授说: 

“这是一项针对罕见且使人衰弱的IIH的重大试验,这种疾病会导致人们(通常是女性)失明,并遭受日常头痛的困扰。目前还没有治疗IIH的许可药物,因此这一结果对IIH患者来说是向前迈出的一大步。

“我们很高兴地看到,二期试验使我们的治疗组立即和12周后的脑压都降低了,在12周期间头痛天数减少了近8天,所有女性都能够继续治疗,几乎没有不良反应。我们现在希望看到exenatide进行更大规模的试验,以真正减轻世界各地许多患有IIH的人的压力。”

胳膊上注射了一针,接受IIH治疗

特发性颅内高压(IIH)是一种使人衰弱的疾病,它会增加大脑的压力,并可能导致慢性头痛,甚至永久性失明。这种疾病通常会导致患者生活质量下降,主要影响25至36岁的女性,体重增加是发生IIH和疾病复发的主要危险因素。

IIH曾经被认为是罕见的,但随着全球肥胖人数的增加,IIH的发病率正在急剧上升,在过去10年里发病率上升了350%。目前还没有获得许可的药物可供选择,现有的药物在说明书外使用会产生令人头疼的副作用。

一个关键的发现是药物的快速作用,结果表明,在服用药物的两个半小时内,脑压显著降低。这种快速的行动对于如果不及时治疗可能导致快速失明的情况是至关重要的。

“这项临床试验的结果为寻找IIH的临床治疗方法注入了一剂强心针。虽然我们需要做进一步的试验,才能在未来为患者提供这种治疗方法,但我们对这项试验的显著结果感到鼓舞,它对治疗组的患者产生了真正的影响,这种治疗方法可能与导致脑压升高的其他疾病相关。”

在这项研究中,这种药物每天两次注射到皮下组织中。为了减少未来频繁注射的需要,伯明翰大学的创业公司Invex Therapeutics将每周进行一次名为Presendin的皮下注射试验。

英国病人慈善机构IIH主席Shelly Williamson说:

“这是如此令人兴奋的进步。新的药物选择对IIH至关重要,这项试验为数百万患有这种疾病的患者带来了希望。我们非常期待接下来的步骤,并看到该药物在两个大型三期临床试验中进行测试。”

IIH Advance是由伯明翰大学赞助的一项在英国开展的青少年3期临床试验,IIH Evolve是由Invex Therapeutics赞助的国际成人临床试验。最终目的是获得足够的证据,使该药物在未来获准用于IIH患者。

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