根据发表在《美国医学杂志》上的最新临床试验结果，免疫疗法对白血病婴儿是安全有效的新英格兰医学杂志。对于患有侵袭性急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童，使用blinatumomab进行免疫治疗可显著提高生存率，从66%提高到93%。他们的副作用也更少。基于这些结果，blinatumomab现在将成为全球范围内患有这种侵袭性白血病的婴儿的标准治疗方法。

四分之三的患有急性淋巴细胞白血病(ALL)的婴儿——在荷兰每年有三个婴儿——在他们的白血病细胞的DNA中有一个特殊的缺陷。这种所谓的KMT2A重排导致侵袭性ALL，预后不良。尽管加强了化疗，这些婴儿的预后在最近几十年并没有改善。

强化化疗对半数婴儿效果很好。但另一半的孩子，疾病在两年内复发，或者死于疾病，或者有时死于治疗的副作用。90%的癌症复发发生在两年的治疗过程中。

药物blinatumomab的免疫疗法已经提供给一些患有ALL的成人和年龄较大的儿童。目前尚不清楚这种治疗在婴儿中是否也能很好地耐受和有效。Blinatumomab一边与白血病细胞结合，另一边与免疫细胞结合。这将免疫细胞与白血病细胞连接起来并清除它们。

国际临床试验

荷兰公主Máxima儿科肿瘤学中心的研究人员领导了一项国际临床试验，旨在研究blinatumomab在ALL婴儿中的安全性和有效性。2018年至2021年期间，9个国家的30名儿童接受了blinatumumab治疗。这被添加到现有的化疗治疗中，即所谓的interfan -06方案。该团队将结果与前几年接受interfant6标准治疗的214名儿童的结果进行了比较:相同的治疗，不使用blinatumumab。

显著的改善

在化疗的基础上接受一个月免疫治疗的婴儿存活率明显更高:其中93%的婴儿在诊断两年后仍然存活，而过去只接受化疗的婴儿的存活率为66%。这使得白血病细胞中KMT2A重排的婴儿的存活率达到了患有这种血癌的大龄儿童的平均存活率的水平。

诊断两年后，接受blinatumomab治疗的婴儿中有18%的癌症复发，或死于疾病。这也表明与使用interfan -06方案治疗的婴儿相比，没有免疫治疗的婴儿有很大的改善。在该组中，51%的患者在两年的化疗治疗期间复发或死亡。

这项国际临床试验的结果今天(星期三)发表在著名的《新英格兰医学杂志》上。这项研究由公主Máxima中心基金会和安进制药公司资助。

Inge van der Sluis博士是公主Máxima儿科肿瘤学中心的儿科肿瘤学家和临床药理学家，他领导了这项临床研究。她说:

“很高兴看到我们在治疗ALL患儿方面取得了这样的进展:在化疗的基础上加上免疫疗法，存活率大大提高，副作用也更少。”我们已经从其他患者群体的研究中熟悉了这种免疫疗法。这是我们第一次测试blinatumomab作为一线治疗，也是第一次在如此年幼的儿童中进行测试。

“这是一项小型研究，但有一个足够明确的结果，所有患有这种白血病的婴儿现在都在接受免疫治疗，作为标准治疗的一部分。”我们希望在更多儿童的更大规模研究中证实blinatumomab的效果。我们还想看看婴儿是否能从两个疗程的blinatumomab和减少化疗中获益，从而进一步提高他们的生活质量。”

Rob Pieters教授博士是公主Máxima儿科肿瘤中心的医学主任和儿科肿瘤学家，他领导了进行这项研究的研究小组。他说:

近几十年来，患有急性淋巴细胞白血病的儿童的存活率已经上升到90%以上，但婴儿的治愈率却落后了。这些年幼的孩子更有可能患上这种疾病的侵袭性形式。这就是为什么我们在1999年成立了一个由超过25个国家组成的大型国际合作组织，寻求改善治疗方法。

患有白血病的婴儿在治疗初期通常会复发。这就是为什么在治疗一开始就进行免疫治疗是很重要的。很高兴看到这产生了如此好的结果，我们正在将免疫疗法立即纳入全球标准治疗中。”

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Blinatumomab Added to Chemotherapy in Infant Lymphoblastic Leukemia