布里格姆总医院的眼科和耳科的研究人员已经成功地使用了腺相关病毒基因疗法载体治疗老年小鼠遗传性听力损失模型。这一突破表明，有可能采用类似的疗法来治疗老年人的遗传性听力损失。

到2050年，预计十分之一的人将患有某种形式的听力损失。在全世界数以亿计的听力损失病例中，遗传性听力损失往往是最难治疗的。虽然助听器和人工耳蜗提供有限的缓解，但没有可用的治疗方法可以逆转或预防这组遗传疾病，这促使科学家们评估基因疗法的替代解决方案。

腺相关病毒(AAV)载体是这些治疗中最有前途的工具之一，近年来已经激起了听力损失社区的兴趣。尽管已经挽救了有遗传缺陷的新生动物的听力，但载体尚未在完全成熟或年老的动物模型中证明这种能力。由于人类出生时耳朵发育完全，因此在对遗传性听力损失患者进行干预试验之前，有必要进行概念验证。

来自麻省总医院布里格姆分校的Mass Eye and Ear的一组研究人员最近首次成功证明了AAV载体在老年动物模型中的有效性，他们开发了一种成熟的小鼠模型，该模型具有相当于人类TMPRSS3基因缺陷的突变，这种突变通常会导致进行性听力丧失。据《Molecular Therapy》报道，研究人员观察到，向老年小鼠注射携带健康人类TMPRSS3基因的AAV后，小鼠的听力得到了强有力的恢复。

“我们的研究结果表明，病毒介导的基因疗法，无论是单独使用还是与人工耳蜗联合使用，都有可能治疗遗传性听力损失，”通讯作者Zheng Yi Chen说。“这也是第一个挽救衰老小鼠听力的研究，这表明用DFNB8治疗老年DFNB8患者是可行的。这项研究还确立了其他基因疗法在老年人群中的可行性。”   

参考文献:Rescue of auditory function by a single administration of AAV-TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8