加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员领导了一项研究，研究非酒精性脂肪性肝炎(NASH)相关纤维化患者的潜在新治疗方案。

研究结果发表在2023年6月24日的《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)网络版上。研究发现，一种模仿体内激素的药物可以改善NASH患者的肝纤维化(或肝脏瘢痕形成)和肝脏炎症。

该研究的第一作者、加州大学圣地亚哥分校医学院胃肠病学和肝脏病学主任Rohit Loomba医学博士说:“确定一种有效的NASH药物对患者来说是非常有希望的，因为目前还没有fda批准的治疗这种疾病的药物。”NASH会对患者的生活质量产生不利影响，并可能发展为肝硬化。其并发症可导致死亡或肝移植。”

“我们的发现将进一步推动这种疾病的科学研究，并为那些受nash相关纤维化影响的人提供一种潜在的新治疗选择。”

研究人员发现，这种名为Pegozafermin的药物可以模拟成纤维细胞生长因子21 (FGF21)，这是一种肝脏分泌的肽激素，可以在体内自然产生。

FGF21控制体内的能量使用和肝脏的脂质代谢。先前的研究也表明，它可以降低血糖和胰岛素水平，减少体重和肝脏脂肪。

“研究结果表明，新的潜在治疗方法不仅可以改善纤维化，还可以改善炎症和肝损伤，同时显著改善NASH活性和瘢痕形成的多种非侵入性生物标志物，”加州大学圣地亚哥分校健康中心的胃肠病学家和肝病学家Loomba说。

这项为期24周的随机临床试验涉及222名NASH患者，他们被分配接受药物治疗或安慰剂治疗。

在接受高剂量药物治疗的患者中，大约27%的患者肝纤维化得到改善，而接受安慰剂治疗的患者只有7%。据报道，该药最常见的副作用是胃肠道，包括恶心。

NASH是一种非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)，目前，美国食品和药物管理局(fda)还没有批准用于治疗NASH的药物。

根据美国国立卫生研究院的数据，大约24%的美国成年人患有NAFLD，约6%患有NASH。

NAFLD和NASH被认为是无声疾病，几乎没有症状;然而，超重、患有2型糖尿病或有家庭成员患有NAFLD的人患这种疾病的风险更高。NAFLD是影响少量饮酒或不饮酒人群的一系列肝脏疾病的总称，可导致肝硬化、肝癌和肝功能衰竭。

Loomba补充说，这项研究的下一步将是一个更大的、多中心的国际试验，有更多样化的患者群体和更长的治疗期，以更好地评估药物的安全性。

Loomba说:“如果在更大规模的三期试验中成功证明这种药物既安全又有效，那么这种药物可以用于治疗数百万NASH患者，包括我们在加州大学圣地亚哥分校健康中心的患者。”