Vorasidenib已被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤患者。

根据INDIGO临床试验(一项全球3期双盲随机临床试验)的证据，vorasidenib可使2级idh突变胶质瘤患者在手术切除肿瘤后的无进展生存期增加一倍以上，并延迟放疗和化疗的需要。INDIGO是idh突变胶质瘤分子靶向治疗的第一个3期临床试验。

“INDIGO试验表明，IDH抑制剂可以对IDH突变的低级别胶质瘤起作用，”达纳-法伯癌症研究所神经肿瘤学中心主任、该试验的三位研究主席之一Patrick Y. Wen医学博士说。“最后一种被批准用于治疗低级别胶质瘤的药物是在1999年，所以这将是很长一段时间以来的第一种新药。”

2级胶质瘤是无法治愈的脑肿瘤。IDH突变存在于绝大多数低级别胶质瘤中。

沃拉西尼治疗的一个关键好处是它可以延迟放疗和化疗的需要。目前的治疗方法包括手术、放疗和化疗。放疗和化疗是有效的治疗方法，但经过多年的治疗，患者会出现通常在老年人身上看到的认知功能障碍的迹象。

“这些患者通常很年轻，30多岁或40多岁。但是10到20年后，即使他们从肿瘤的角度来看情况很好，他们也经常在放疗和化疗后出现痴呆的迹象，”温说。“如果这种药物可以推迟这些治疗的开始，它将延缓患者的认知功能障碍，并保持他们的生活质量。”

INDIGO试验招募了331例接受手术切除肿瘤的2级idh突变胶质瘤患者。入组的患者并不立即需要放疗和化疗，而是处于观察和等待期。在此期间，他们被随机分配服用沃拉西尼或安慰剂。

服用vorasidenib的患者的中位无进展生存期为27.7个月，而服用安慰剂的患者为11.1个月。服用安慰剂的患者下一次治疗的时间为17.8个月。对于那些服用vorasidenib的患者，在最近的分析中没有确定中位数，因为到目前为止只有11.3%的患者进展到下一次治疗。该药也具有可控的安全性。

“试验发现与安慰剂相比，生活质量没有差异，”温说。“耐受性很重要，因为这是一种我们希望人们服用多年的药物。”

该批准为患者打开了几种新的可能性的大门。例如，Wen正在进行一项研究vorasidenib与免疫治疗的试验，并计划将vorasidenib与标准放疗和化疗相结合的试验。

关于丹娜法伯癌症研究所

丹娜-法伯癌症研究所是世界领先的癌症研究和治疗中心之一。丹娜法伯的使命是通过科学调查、临床护理、教育、社区参与和宣传来减轻癌症的负担。我们通过丹娜-法伯布里格姆癌症中心为成人提供最新的癌症治疗，通过丹娜-法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心为儿童提供最新的癌症治疗。丹娜-法伯医院是全美唯一一家在成人和儿科护理方面都名列《美国新闻与世界报道》最佳癌症医院前五名的医院。

作为肿瘤学领域的全球领导者，丹娜-法伯致力于在癌症研究和护理之间取得独特而平等的平衡，将发现的结果转化为本地和世界各地患者的新治疗方法，提供了1,100多项临床试验。