• 令人期待：比CRISPR更好的另一种基因修复方法

  像CRISPR这样的工具，通过剪断DNA来改变其序列，正以诱人的速度接近临床，作为一些遗传疾病的治疗手段。但是远离聚光灯，研究人员越来越兴奋于一种能保持DNA序列不变的替代方案。这些分子工具的目标是表观基因组，即修饰DNA及其周围蛋白质的化学标签，这些蛋白质控制着基因的表达和最终的行为。过去几年在小鼠身上进行的一系列研究表明，表观基因组编辑比编辑DNA更安全、更灵活地打开或关闭基因。上个月在华盛顿举行的一次基因治疗会议上描述了一个例子，一个意大利研究小组调低了小鼠体内一种基因的表达，从而降低了动物数月来的胆固醇水平。其他研究小组正在探索表观基因组编辑来治疗从癌症到疼痛到亨廷顿病（一种致命的大脑

  来源：AAAS

  时间：2022-06-06

• Cell：让RNA编辑更方便！

  去年，麻省理工学院麦戈文大脑研究所的研究人员发现并鉴定了Cas7-11，这是第一种能够在不伤害细胞的过程中对RNA链进行精确、有引导的剪切的CRISPR酶。现在，同一团队与东京大学的合作者合作，发现Cas7-11可以缩小到更紧凑的版本，使其成为编辑活细胞内RNA的更可行的选择。5月27日的《细胞》杂志对新的紧凑Cas7-11进行了描述，并对原始酶进行了详细的结构分析。“当我们看着结构,很明显有一些不需要的部分,我们可以删除“研究科学家和麦戈文的奥马尔Abudayyeh说,新的工作与研究的科学家和麦戈文的乔纳森Gootenberg和合作者Hiroshi Nishimasu从东京大学。“这使得这种

  来源：mit

  时间：2022-06-02

• 利用CRISPR技术对土豆中的淀粉进行改性

  关于土豆土豆是世界上第一大蔬菜作物，也是第三大最重要的人类粮食作物，全球产量仅次于水稻和小麦。土豆种植在160多个国家的4080万英亩土地上，是超过10亿人的主食。一个中等大小的土豆可以提供大约160卡路里的热量，主要来自淀粉。土豆还提供其他必要的营养，包括维生素和矿物质。马铃薯是一种冷季作物，对高温和干旱胁迫相对敏感。这种作物还遭受害虫，以及晚疫病等一些病毒性疾病。晚疫病是爱尔兰马铃薯饥荒的原因。淀粉是膳食和工业用途的关键马铃薯块茎中的淀粉含量是决定马铃薯用途的主要因素。高淀粉土豆常被用于制作薯条、薯片和脱水土豆等加工食品。淀粉含量低到中等的土豆经常被用于新鲜或餐桌库存。对于生鲜市场来说，块

  来源：Texas A&M AgriLife Communications

  时间：2022-06-01

• 新型CRISPR组合增强植物基因组编辑能力

  来自马里兰大学农业与自然资源学院的科学家开发出了CRISPR-Combo，这是一种编辑植物中的多个基因，同时改变其他基因表达的方法。这种新工具将使基因工程结合起来，共同提高功能和改善新作物的育种。“就可以结合的特征而言，可能性真的是无限的，”植物科学与景观建筑系副教授、该研究的合著者齐义平(Yiping Qi)说。“但真正令人兴奋的是，CRISPR-Combo为植物基因工程引入了一种我们以前从未有过的复杂水平。”这项新研究发表在2022年5月的《自然植物》杂志上。一次操作多个基因的好处远远超过任何一个操作本身的好处。例如，想象一下一场枯萎病肆虐麦田，威胁着农民的生计和粮食安全。如果科学家能去除

  来源：University of Maryland

  时间：2022-06-01

• 开发一种CRISPR对蟑螂进行基因编辑

  “在某种意义上，昆虫研究人员摆脱了注射卵子的烦恼，”京都大学的高级研究作者Takaaki Daimon说。“我们现在可以更自由、更随意地编辑昆虫基因组。原则上，这种方法应该适用于90%以上的昆虫种类。”目前的昆虫基因编辑方法通常需要将材料微注射到早期胚胎中，这严重限制了其在许多物种中的应用。例如，由于蟑螂独特的生殖系统，过去的研究没有实现对蟑螂的基因操作。此外，昆虫基因编辑通常需要昂贵的设备、每个物种的特定实验装置和熟练的实验室人员。Daimon说:“传统方法的这些问题困扰着希望对各种昆虫进行基因组编辑的研究人员。”为了克服这些限制，Daimon和他的合作者将Cas9核糖核蛋白(RNPs)注射

  来源：Cell Press

  时间：2022-05-31

• 华人先锋学者Science发文：更好的CRISPR基因组编辑工具

  CRISPR开创了基因组医学的时代。从流行的CRISPR-Cas9开发出了一系列强大的工具来治疗遗传疾病。然而，还有一个最后一公里的问题——这些工具需要有效地进入患者的每一个细胞，而大多数Cas9s太大，无法安装到流行的基因组治疗载体，如腺病毒相关病毒(AAV)。在新的研究中，康奈尔大学的科学家们解释了这个问题是如何由自然解决的：他们精确地定义了转座子衍生系统如何以RNA引导的方式编辑DNA。转座子是细菌内部可移动的遗传元件。一个转座子编码IscB，它的大小不到Cas9的一半，但同样能够进行DNA编辑。用IscB取代Cas9将最终解决尺寸问题。研究人员的论文5月26日发表在《科学》杂志上。研究

  来源：Science

  时间：2022-05-30

• Nature：多组学分析确定线粒体蛋白与疾病的关联

  线粒体是真核生物的能量工厂。近年来，科学家们已确定了这些细胞器的核心蛋白成分，并将其功能障碍与150多种疾病相关联。尽管如此，数百种线粒体蛋白的确切功能还不清楚，大约四成线粒体疾病的遗传基础也仍在探索中。华盛顿大学和威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员近日通过CRISPR筛选和多组学策略，系统表征了缺少线粒体蛋白的人类细胞系，并鉴定出与三种线粒体疾病有关的蛋白质。这项题为“Defining mitochondrial protein functions through deep multiomic profiling”的成果于本周发表《Nature》杂志上。研究人员采用CRISPR-Cas9基因编

  来源：生物通

  时间：2022-05-27

• 现代人缺钙，基因编辑的西红柿可以补充维生素D

             <img class="" alt="Bowl with cherry tomatoes on wooden table, elevated view." src="https://media.nature.com/lw800/magazine-assets/d41586-022-01443-2/d41586-022-01443-2_22409806.jpg" _src="https://media.nature.com/lw800/ma

  来源：nature

  时间：2022-05-24

• 新型基因编辑工具让作物育种更精准高效

  你见过维生素C含量能与猕猴桃媲美的生菜吗？在海南省崖州湾种子实验室里，“高维生素C”生菜长势喜人。这种通过基因编辑技术培育的生菜新品种，其维生素C含量与猕猴桃不相上下。在植物细胞合成维生素C的过程中，有2个基因起着关键作用，即维生素C合成的限速酶。南方科技大学教授、中国农业科学院生物产业前沿技术创新中心主任朱健康带领科研团队，对生菜中这2个基因的上游表达调控元件进行精准编辑，使这些生菜的维生素C含量得到显著提高。荣获2020年诺贝尔奖的基因编辑技术，被誉为21世纪生命科学的革命性突破，已在许多国家得到应用，在科研、农业、临床医学等领域显示出广阔前景。神奇的“基因剪刀”如何实现品种改良？我国在基

  来源：人民日报

  时间：2022-05-24

• 表观基因组编辑减少了小鼠焦虑

  全世界有1500多万人在与酒精使用障碍作斗争，这是一种慢性复发疾病，可对一个人的身体、情绪和精神健康造成严重后果。尽管这种病很普遍，但治疗酒精成瘾的有效药物很少，而且在寻求治疗后的4年内，复发的风险可高达90%。现在，5月4日《科学进展》(Science Advances)的一项研究发现，编辑基因组非编码、调控区域的表观遗传标记，可以减少幼年酗酒的老鼠的酒精寻求和焦虑行为。虽然这项技术还远远不能治疗人类的酒精使用障碍，但芝加哥伊利诺伊大学的研究人员表示，这一发现可能为未来的治疗铺平道路。“这篇论文太棒了，”宾夕法尼亚大学成瘾神经科学家伊丽莎白·海勒(Elizabeth Heller)告诉《科学

  来源：The Scientist

  时间：2022-05-23

• Cell子刊发布一种简单易行的昆虫基因编辑方法

  日本京都大学和西班牙进化生物学研究所的研究人员近日开发出一种新的基于CRISPR的基因编辑方法，可以通过靶向发育中的卵来对各种昆虫进行基因编辑，包括蟑螂和甲虫。目前对昆虫进行基因编辑的方法主要是将基因编辑的元件注射到早期胚胎中。这使得基因编辑仅仅局限在那些容易获得胚胎的昆虫。然而，蟑螂将其受精卵包裹在一个坚硬的卵鞘内，因此无法进行显微注射。不过，研究人员采用了一种称为直接亲本CRISPR（DIPA-CRISPR）的方法，在成年雌性昆虫的卵母细胞发育时将Cas核糖核蛋白注射进去。这种方法于本周发表在《Cell Reports Methods》杂志上，在蟑螂中的编辑效率超过20%，在另一种甲虫中的

  来源：生物通

  时间：2022-05-19

• 化学方法结合CRISPR精准控制RNA变化

  有望为多种疾病提供新疗法科技日报北京5月17日电 （记者刘霞）美国科学家在最新一期《自然·通讯》杂志上刊文称，他们将CRISPR基因编辑技术与一种化学过程相结合，能精确控制RNA变化发生的位置和时间，这样的精确度使CRISPR技术更有效，并减少了潜在的副作用，同时也有望为某些疾病（包括癌症）开发出更有效的疗法。CRISPR基因编辑技术使用一种由RNA（核糖核酸）引导的特定酶，以新材料靶向、切割和修复断裂或受损的DNA链。在过去十年中，包括CRISPR在内的基因编辑技术使科学家们几乎可以像使用剪刀那样简单修复人类细胞的DNA，加速了生物学和医学研究的发展，为人类带来了治愈包括癌症在内的遗传疾病的

  来源：中国科技网

  时间：2022-05-19

• 新型基因筛选技术在宿主体内直接杀死寄生虫

  慕尼黑大学(LMU)和格拉斯哥大学的科学家说，他们已经开发出一种新的基因筛选技术，可以阻止弓形虫的蛋白质调节，并导致它在宿主细胞内死亡。这一发现发表在《Nature Microbiology》杂志上的一篇论文中，题为“在刚地弓形虫（Toxoplasma gondii）中进行的splitCas9表型筛选确定了参与宿主细胞进出和入侵的蛋白质。”研究人员写道:“像刚地弓形虫这样的复杂尖端寄生虫具有特定的适应能力，能够入侵宿主细胞并离开宿主细胞。由于模式生物和复杂寄生虫之间的系统发育距离，比较基因组学推断基因功能的能力有限。此外，尽管基于CRISPR/Cas9的筛选已经分配了一些弓形虫基因的角色，编码

  来源：Nature

  时间：2022-05-16

• Nature Communications发现深度睡眠的分子基础

  然而，由于生活方式、环境和生物因素的影响，持续获得最佳生理健康和认知表现所需的深度恢复性睡眠可能是困难的。睡眠生物学中最令人困惑的问题之一是大脑如何调节深度睡眠。答案可能有助于阐明缓解睡眠问题的新方法。现在，一项由哈佛医学院在VA波士顿医疗保健系统的研究人员领导的新发表的研究为这个长期的谜团提供了关键的线索。这项研究在老鼠身上进行，并于4月26日发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上。研究发现，大脑中有一个区域负责调节δ波的振荡。δ波是在放松的最深处通过神经元传递的电信号。它们是恢复性睡眠的标志。研究小组将注意力集中在丘脑的神经元上，丘脑是大脑中负责调节睡眠和清

  来源：Harvard Medical School

  时间：2022-05-10

• 基因编辑大脑的“工厂重置”可能治愈焦虑和酗酒

  这项研究是由芝加哥伊利诺伊大学的研究人员发布的，他们一直在研究早年酗酒对晚年健康的影响。在之前的研究中，UIC团队发现，青少年时期的酗酒会改变大脑中Arc基因增强区域的化学物质——Arc基因是活动调节的细胞骨架相关蛋白立即早期基因——并降低啮齿类动物和人类杏仁核中的Arc表达。大脑情感和记忆中心Arc基因的这种表观遗传重编程导致了成年后的焦虑和酗酒倾向。在这项新研究中，研究人员表明，这种贯穿整个生命的表观遗传重编程实际上可以通过基因编辑逆转。“早期酗酒会对大脑产生持久而显著的影响，这项研究的结果提供了证据，证明基因编辑是这些影响的潜在解药，可以为大脑提供一种工厂重置。”该研究的资深作者Subh

  来源：Science Advances

  时间：2022-05-06

• 《Science》将正常细胞精准转化为癌细胞总共需要多少步？

  在过去的20年里，科学家们已经发现了数千种癌症基因突变，但了解这些基因突变如何影响肿瘤生长和在体内扩散仍然是一个挑战，因为每个患者的肿瘤都可能有许多不同的基因突变。这导致了癌症患者基因型和表型联系的推断，能够系统地将癌症的基因突变或突变组合与其表型联系起来，将极大地促进我们对癌症发病机制的理解，并有助于开发相应的治疗和药物。2022年4月29日，Aviv Regev等人。在《科学》杂志上发表了一篇研究论文。研究团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，在健康人皮肤黑素细胞中顺序编辑五种与黑色素瘤相关的基因突变或一种组合。这些经过编辑的细胞生长并增殖成具有黑色素瘤特征的肿瘤，包括快速生长、侵袭

  来源：medicaltrend

  时间：2022-05-04

• 精确定位了深度睡眠的分子基础，提出了新的治疗方法

  健康的睡眠是一种基本的生理需要。在没有它的情况下，体内的无数过程都可能出现严重的问题。慢性睡眠问题与精神健康障碍、心血管疾病、2型糖尿病和肥胖等疾病有关。然而，由于生活方式、环境和生物因素的影响，持续获得最佳生理健康和认知表现所需的深度恢复性睡眠可能是困难的。睡眠生物学中最令人困惑的问题之一是大脑如何调节深度睡眠。答案可能有助于阐明缓解睡眠问题的新方法。现在，一项由哈佛医学院在VA波士顿医疗保健系统的研究人员领导的新发表的研究为这个长期的谜团提供了关键的线索。这项研究在小鼠身上进行，并于4月26日发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上。研究发现，大脑中有一个区域

  来源：medical Xpress

  时间：2022-04-30

• Science：利用CRISPR从头开始构建黑色素瘤模型

  在过去的20年里，研究人员发现了数千种癌症的基因突变，但了解它们如何影响体内肿瘤的生长和扩散仍然是一个挑战，因为每个患者的肿瘤都可能有许多不同的突变。现在，麻省理工学院(MIT)布罗德研究所(Broad Institute of MIT)和哈佛大学(Harvard)的科学家使用CRISPR-Cas9基因编辑系统建立了最致命的皮肤癌——黑素瘤的细胞模型。在《Science》杂志上，该团队描述了他们如何将五个黑色素瘤突变以不同的组合逐个植入健康人类皮肤细胞的基因组中。经过编辑的细胞生长和繁殖成为具有黑色素瘤特征的肿瘤，包括快速生长、入侵其他组织的能力增强、某些基因程序的激活以及特定的色素沉着模式。

  来源：broad institute

  时间：2022-04-29

• 基因编辑技术，最后一块拼图补齐

  韩国基础科学研究所（IBS）基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台，称为类转录激活因子效应相关脱氨酶（TALED）。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶，而TALED，也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图。研究成果发表在最新一期《细胞》杂志上。“基因剪刀”的魔力与缺憾从1968年第一个限制性内切酶的发现、1985年聚合酶链式反应的发明到2013年CRISPR介导的基因组编辑的示范，生物技术的每一个新突破发现都进一步提高了操纵DNA的能力。特别是，新近开发的CRISPR—Cas系统（“基因剪刀”）允许对活细胞进行

  来源：中国科技网

  时间：2022-04-29

• CRISPR验证狼疮的遗传因素来自感知RNA病毒基因突变

  一个国际研究小组发现，一个感知病毒RNA的基因的DNA突变是自身免疫性疾病狼疮的原因，这一发现为开发新的治疗方法铺平了道路。狼疮是一种慢性自身免疫性疾病，会导致器官和关节炎症，影响运动和皮肤，并导致疲劳。在严重的情况下，症状可能使人衰弱，并发症可能致命。这种疾病在英国影响着大约5万人，目前还没有治愈的方法，目前的治疗主要是免疫抑制剂，这种抑制剂通过削弱免疫系统来缓解症状。在今天发表在《Nature》杂志上的研究中，科学家们对一个名叫加布里埃拉的西班牙孩子的DNA进行了全基因组测序，她在7岁时被诊断患有严重的狼疮。如此严重的病例，早期出现症状是罕见的，表明是单一遗传原因。在澳大利亚国立大学个性化

  来源：medical Xpress

  时间：2022-04-28

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