• Nature子刊：基于家用雾化mRNA的流感、Covid-19治疗方法

  乔治亚理工学院和埃默里大学的研究人员开发的一种新治疗方法似乎停止了流感病毒和导致Covid-19的病毒的复制。最棒的是，这种治疗方法可以通过雾化器送到肺部，使病人在家里进行自我管理变得容易。这种疗法是基于CRISPR的一个类型，它允许研究人员瞄准并编辑遗传密码的特定部分，从而瞄准RNA分子。在这种情况下，研究小组使用mRNA技术对一种叫做Cas13a的蛋白质进行编码，这种蛋白破坏了病毒用于肺部细胞复制的RNA基因代码的部分。“在我们的药物中，你唯一需要改变的是引导链，我们只需要改变一个RNA序列，”Daryll Vanover说。“我们从流感到SARS-CoV-2，这种病毒导致了Covid-1

  来源：生物通

  时间：2021-03-08

• CRISPR新思路促进抗体药物的开发

  治疗性抗体正在改变癌症和自身免疫性疾病的治疗方法。一个关键的挑战是找到针对新靶标的抗体。表型发现（Phenotypic discovery）可在无需事先指定分子靶标的条件下开发出具有治疗潜力的抗体，然而对表型发现的抗体进行确认其靶标（去卷积）仍然是一个瓶颈。介绍单克隆抗体（mAbs）已经显著改善了癌症和自身免疫疾病的治疗。然而，目前临床上使用的许多mAb都针对同一抗原，商业竞争的重点目前仅限于不超过十二种靶标，包括TNF-α，CD20，HER2，EGFR，VEGFA，PD-1 / PD-L1和IL6 / IL6R。可以想象，人们对开发针对全新靶

  来源：Nature Communications

  时间：2021-03-08

• Cell证实：无需改变蛋白质，改变基因的调控就可以改变性状

  在番茄中，一种被称为WOX9发育基因能帮助产生花。但是，在地樱桃（groundcherries）中这种基因的作用却是未知的，地樱桃是与番茄植物密切相关的甜酸味水果。研究人员利用基因组编辑工具CRISPR改变WOX9的生成时间，地点或数量，可以增加地上的开花。与原植物相比，红色箭头指向额外的花枝。在进化的时间尺度上，单个基因可能在不同物种中扮演不同的角色。一项研究指出可以通过基因组编辑，揭示基因的多重隐藏作用。来自冷泉港实验室（CSHL）、HHMI的Zach Lippman教授，与以色列希伯来大学Idan Efroni合作，剖析了发育基因WOX9在不同植物中以及发育中不同时刻的活性。通过基因组编

  来源：生物通

  时间：2021-03-05

• 耶鲁大学开启再生研究新篇章——再生神经轴突

  耶鲁大学医学院的研究人员通过对400个小鼠基因的大规模筛选，确定了40个阻碍中枢神经系统细胞轴突再生的基因。通过抑制这些基因，研究人员能够在青光眼小鼠模型中再生受损轴突，也就是说，在遭受视神经挤压的小鼠中。抑制其中一个基因细胞因子白介素22（IL-22）的基因被证明在促进再生方面特别有效。“这开启了再生研究的新篇章，”耶鲁大学医学院神经学教授Stephen M.Strittmatter博士说。Strittmatter及其同事在3月2日发表在《Cell Reports》上的一篇文章“Optic nerve regeneration screen identifies multiple genes

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  时间：2021-03-04

• 王江云/钟芳锐、吴钰周教授课题组可编码光敏蛋白质

  　　2021年1月7日，JACS期刊发表了王江云课题组与华中科技大学钟芳锐、吴钰周教授课题组题为"Biocatalytic Cross-Coupling of Aryl Halides with a Genetically Engineered Photosensitizer Artificial Dehalogenase" 的研究文章。文中报道了基于该课题组前期设计的一种可以基因编码的光敏蛋白质，进一步实现了光敏蛋白质吸收光能驱动卤代芳烃羟化脱卤反应的功能。　　苯酚类结构普遍存在于药物、农药、材料以及天然产物中，已经报道了多种不同的策略合成此类结构，其中最具吸引力的方法为

  来源：中国科学院生物物理研究所

  时间：2021-03-03

• 在体内轻松帮助CRISPR开启和关闭基因的小工具

  但是CRISPR有一种能力，它可以使它在基因修复之外发挥作用。CRISPR可以精确定位特定的基因，斯坦福大学生物工程助理教授Lacramioara Bintu说：“我们所做的是将CRISPR连接到纳米抗体上，以帮助它在到达DNA的正确位置时执行特定的操作。”她的实验室最近利用这种组合技术将CRISPR从一把基因编辑剪刀转化为一种纳米级的控制剂，这种控制剂可以像光开关一样开关特定的基因，从而启动或停止细胞内某些健康相关蛋白质的流动。她的团队在《Nature Communications》杂志上描述的新技术可以使研究人员在表观遗传学领域探索新的治疗应用——即研究基因在细胞内的行为。正如Bintu所

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  时间：2021-02-26

• 新基因工具可按时序编辑DNA序列

  有望加深人类对癌症的了解 科技日报北京2月24日电 （记者刘霞）据物理学家组织网23日报道，美国研究人员在最新一期《分子细胞》杂志撰文指出，他们发明了一种新基因编辑技术，可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑，有望促进癌症研究等领域的发展。基因编辑领域的“当红炸子鸡”CRISPR使科学家能改变细胞内DNA的序列，或添加所需序列或基因。CRISPR使用名为Cas9的酶，这种酶就像剪刀一样，精确地在DNA内相关位置进行剪切。科学家早在10年前就发现了CRISPR系统的基因编辑能力，也惊叹于其能非常简单地引导CRISPR靶向剪切细胞内几乎任何DNA序列或靶向细胞内多个不同位点的能力。最新论文

  来源：中国科技网

  时间：2021-02-26

• 科学家利用DNA折纸技术来监测CRISPR基因的靶向性

  这把了不起的基因剪刀被称为CRISPR/Cas9，这一发现赢得了2020年诺贝尔化学奖，它有时会剪断那些不是设计用来瞄准的地方。尽管CRISPR通过允许科学家快速编辑基因序列，彻底改变了基础研究的步伐，但它的工作速度如此之快，以至于科学家很难看到有时会出现什么问题并找出改进方法。洪堡博士后研究员Julene Madariaga Marcos和德国莱比锡大学Ralf Seidel教授实验室的同事们发现了一种分析CRISPR酶超快运动的方法，这将帮助研究人员了解他们如何识别目标序列，以期提高特异性。Madariaga Marcos将于2月23日（星期二）在生物物理学会第65届年会上介绍这项研究。要

  来源：Biophysical

  时间：2021-02-25

• Molecular Cell新的基因编辑工具允许编辑随编程时间推进

  伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，这种技术允许对一段时间内的连续切割或编辑进行编程。CRISPR是一种基因编辑工具，允许科学家改变细胞中的DNA序列，有时还可以添加所需的序列或基因。CRISPR使用一种名为Cas9的酶，它的作用就像剪刀一样，精确地在DNA中所需的位置进行切割。一旦切割完成，细胞修复DNA断裂的方式就会受到影响，从而导致DNA序列的不同变化或编辑。CRISPR系统的基因编辑功能的发现是在20世纪10年代早期被描述的。仅仅几年时间，科学家们就迷上了如何轻松地引导CRISPR瞄准几乎所有的目标一个细胞中的任何DNA序列，或在一个实验中针对一个细胞中的许多不

  来源：University

  时间：2021-02-25

• Nature Medicine：CRISPR基因编辑揭示血液疾病的治疗新方法

  由圣朱德儿童研究医院的研究人员领导的一个国际科学家团队最近发现了一种方法，利用CRISPR基因编辑来帮助修复从患者体内分离的血细胞中的镰状细胞病和β地中海贫血。这项研究发表在《Nature Medicine》杂志上，为通过基因组编辑治疗常见血液病的新方法提供了原理证明。“我们的灵感来源于胎儿血红蛋白持续存在的益处，”医学博士Mitchell J.Weiss说。他是圣朱德医院血液学系主任和该研究的主要作者之一。“人们已经知道，带有基因突变使得胎儿血红蛋白持续升高的个体对镰状细胞病和β-地中海贫血具有抵抗力。我们发现，采用CRISPR基因编辑也能产生类似的益处。”作为红细胞中必需的携氧分子，胎儿和

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  时间：2021-02-19

• 新CRISPR技术靶向更复杂的人类基因组代码

   Rice大学的研究人员通过一种新的基因组编辑工具取得了类似的成就，这种工具的目标是细胞核中的辅助角色，这些角色负责包装DNA并帮助基因表达。他们的工作为癌症和其他疾病的新疗法打开了大门。Rice生物工程师Isaac Hilton，第一作者Jing Li博士后研究员和他们的同事设计了一个改良的CRISPR/Cas9复合物，以靶向特定的组蛋白。组蛋白有助于调节许多细胞过程。每个核小体中有四个（DNA中基本的“串珠”），通过暴露基因进行激活，帮助控制我们基因组的结构和功能。Hilton说：“核小体可以作为一种结构基质，使我们的DNA与细胞相匹配，还可以控制我们对基因组关键部分的访问。”与

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  时间：2021-02-12

• Cell Stem Cell：利用CRISPR构建第一个急性髓样白血病进展模型

  由西奈山伊坎医学院（Icahn Mount Sinai）领导的研究小组建立了第一个用于描述急性髓细胞白血病（AML）从早期到晚期的演变过程的细胞模型。这一研究成果公布在2月的Cell Stem Cell杂志上，研究人员利用基因编辑技术改变使细胞恶变的基因，从而能够确定疾病早期的潜在治疗靶标。治疗靶标不仅可以应用于AML，而且还可以应用于血癌骨髓增生异常综合症和克隆性造血，这通常是白血病前期疾病。“我们从头开始构建了一种白血病模型，该模型表征了疾病进展的分子变化，使我们能够鉴定出会发展为治疗靶点的最早事件，”伊坎山西奈大学肿瘤学教授，医学博士Eirini Papapetrou表示，“通过创建第一

  来源：生物通

  时间：2021-02-11

• 《Nat Biotechnol》CRISPR能靶向治疗SARS-CoV-2吗？

  已知感染人类的病毒有219种（Woolhouse 2012），其中214种是RNA病毒（Woolhouse 2018）。据估计，病毒感染约占全球死亡率的6.6%（Lozano，2012年）。这尤其令人担忧，因为大约有90种药物（从1963年到2016年）只能治疗9种病毒（De Clercq 2016）。此外，只有15种病毒的疫苗获得了批准。Cas13a已被用于靶向细胞培养中的RNA病毒，但其有效性尚未在动物模型中得到证实。在这项发表在《Nature Biotechnology》上的研究中，Philip Santangelo、Chiara Zurla、Emmeline L.Blanchard及其

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  时间：2021-02-07

• CRISPR-Cas9新变种——强大的植物基因组编辑器

  Image Credit: Shutterstock马里兰大学Yiping Qi副教授和其同校的Dennis vanEngelsdorp教授首次代表农业与自然资源学院登上了科学网农业与自然资源学院（College of Agriculture&Natural Resources on the Web of Science 2020）被高度引用的研究人员名单——即有影响力的科学家们。除了这一荣誉，Qi教授在2021年掀起了轩然大波，他在《Nature Plants》杂志上发表了一篇新的高调文章，介绍了著名基因编辑工具CRISPR-Cas9的新变种SpRY。SpRY从本质上消除了基因编辑中

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  时间：2021-01-26

• 三位学者Science最新报道：利用CRISPR技术追踪单个癌细胞

  当癌症只出现在人体内某个部位的时候，医生通常可以通过手术或其他疗法来治疗。然而，与癌症相关的大部分死亡率是由于其转移，癌细胞会到处播种可能在整个人体生根的种子。转移是瞬时的，在肿瘤的数以百万计的分裂过程中一瞬即过。“这些事件通常是不可能实时监控的”，来自怀特海德研究所的Jonathan Weissman教授说。而最近，Weissman教授与加州大学伯克利分校的计算机科学家Nir Yosef，以及加州大学旧金山分校的癌症生物学家Trever Bivona合作，将CRISPR工具变成了一种能达到以上目标的工具。他们用进化生物学家的角度分析了癌细胞，追踪癌细胞错综复杂的家谱。而且研究人员通过分析这些

  来源：生物通

  时间：2021-01-22

• 华人学者Nature子刊发文：以前被忽略的“遗传垃圾”在皮肤细胞分化和再生中起关键作用

  随着空气的不断干燥和温度的下降，每年与手和皮肤干燥作斗争的时刻开始了。而近期一项美国西北大学的新研究发现了在皮肤深处控制皮肤修复和更新的新机制。这一发现公布在Nature Communications杂志上。皮肤的屏障功能能抵抗冬季的寒冷，并为我们的身体保水。皮肤的外层表皮不断翻新，替换死细胞或受损的细胞，产生新的细胞增强屏障功能，治愈损伤。负责这项研究的西北大学的鲍小敏（Xiaomin Bao，音译）说：“每个月我们都覆盖上一层新的表皮。问题是这个过程涉及什么机制？”遗传垃圾科学界已经了解了不少有关蛋白质的知识，这些蛋白质是各种细胞活动的主力军。但是，蛋白质仅由不到2％的人类基因组编码。关于

  来源：生物通

  时间：2021-01-20

• 中国基因编辑疗法如何落地？首个获批临床试验治β地中海贫血

  澎湃新闻记者从国内基因编辑领域先锋博雅辑因（EdiGene, Inc.）获悉，1月18日，该公司宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。这是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因成立于2015年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。官网介绍，博雅辑因是一家致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。澎湃新闻记者此前报道，2020年10月27日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心正

  来源：澎湃新闻

  时间：2021-01-20

• VLP-mRNA递送技术：打通基因编辑体内治疗的最后一公里

  自最早的基因编辑工具问世至今，基因编辑技术已经有近30年的历史了。特别是2012年以来，随着CRISPR的横空出世，基因编辑技术日渐趋于成熟。然而遗憾的是，相对于基因编辑工具本身的快速进化，其递送技术的发展极其缓慢和困难。而递送之于基因编辑治疗的重要性如同火箭之于登月。由于递送技术的滞后发展，体内基因编辑治疗的临床应用困难重重，整个领域都在期待递送技术的突破。诺奖得主Jennifer Doudna在2020年初给Nature杂志撰写的综述中，系统论述了基因编辑治疗的前景和挑战。在展望CRISPR美好应用前景的同时，这位今年的诺奖得主发出了‘递送可能仍然是基因编辑体细胞治疗的最大瓶颈’的感叹（D

  来源：

  时间：2021-01-13

• 上海交大，复旦大学连发Nature Biotechnology等论文，获基因编辑治疗新突破

  单纯疱疹病毒（HSV）是人类最常见的病原体。其唯一的自然宿主，就是人类。因此，HSV在人群中的感染极为普遍，至今仍是尚未被攻克的医学难题，既无疫苗可用，也无药物可以根治。HSV根据抗原特性不同可分为HSV-1和HSV-2两种血清型。HSV-1的感染可引起多种疾病。若眼角膜被HSV-1感染，会引起疱疹性基质性角膜炎（HSK），成为导致感染性失明的首要原因。部分病毒性角膜炎患者能通过接收角膜移植恢复透明，但危机并未解除。HSV-1在角膜上皮原发性感染并生产复制后，会沿逆行方向通过眼神经到达三叉神经节。在那里，它们建立了一个病毒贮库。一旦重新激活，疾病便会复发和恶化。在全球范围内，估计每年有150万

  来源：复旦大学

  时间：2021-01-13

• 2021技术展望：多功能基因组编辑技术

  CRISPR技术彻底改变了基因组编辑和生命科学领域，但要实现高效而精确的编辑还有很长的路要走。典型的CRISPR-Cas9系统生成双链断裂（DSB），并触发DNA修复机制来完成编辑。我们现在知道在DNA修复过程中可能发生不需要的有害编辑。而碱基编辑器不需要DSBs，被认为是一种纠正点突变的有潜力工具。但是，碱基编辑无法插入靶标或进行剔除（indels），这限制了碱基编辑在单核苷酸取代中的应用。为了扩大编辑能力，2020年刘如谦（David R. Liu ）教授在Nature 杂志发表题为“Search-and-replace genome editing without double-stra

  来源：生物通

  时间：2021-01-12

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