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三篇Cell子刊证实基因编辑的安全性
生物通报道：对干细胞进行基因编辑，是近年来出现的新兴技术。这种技术有着巨大的医疗潜力，但它们的安全性也引起了许多人的担忧。人们担心基因编辑会降低干细胞的稳定性，使它们更容易突变。本期Cell Stem Cell杂志上发表的三篇文章告诉我们，这样的顾虑其实是没有必要的。美国Salk研究所、中科院生物物理研究所和华大基因进行合作，在疾病特异性的iPSC中进行了靶向性的基因矫正。他们发现，这种基因编辑对全基因组的突变负荷影响很小。“对干细胞DNA进行精确编辑，大大加速了人类疾病和细胞疗法的相关研究，”Salk研究所的Juan Carlos Izpisua Belmonte教授说。“要将这种技术应用到
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厦大学者利用CRISPR/Cas9系统编辑疟原虫基因组
生物通报道：疟疾是由疟原虫属（Plasmodium）寄生虫感染引起，仍然是一个全球性的公共卫生负担。虽然许多疟原虫的基因组已经测序，但是它们基因组中大约一半基因的功能，仍不明确。研究基因的功能已经成为许多研究的重点；然而，对疟原虫基因组中的基因进行编辑，仍然是低效的。2014年7月1日，厦门大学和美国国立卫生研究院的研究人员，在美国微生物学会旗下的学术期刊《mBio》发表的一项研究中，利用CRISPR/Cas9系统为基础的方法，来编辑疟疾寄生虫基因组，文章题为“Efficient Editing of Malaria Parasite Genome Using the CRISPR/Cas9
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NIBS张昱《Cell Res》解析CRISPR/Cas9脱靶效应
生物通报道：2014年7月1日，中国医学科学院和北京生命科学研究所（NIBS）的研究人员，以“Letter to the Editor”的形式在知名期刊《Cell Research》发表了关于全基因组识别人类基因组CRISPR/Cas9脱靶效应的最新研究成果，文章题为“Genome-wide identification of CRISPR/Cas9 off-targets in human genome”。 在本文准备投稿期间，《Nature Biotechnology》杂志4月刊和5月刊分别发表的两篇文章，也得出了相同的结论。相关新闻：检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用。该报道
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Cell子刊：干细胞的iCRISPR平台
生物通报道：来自美国斯隆－凯特琳研究所（Sloan-Kettering Institute，SKI）等处的研究人员发表了题为“An iCRISPR Platform for Rapid, Multiplexable, and Inducible Genome Editing in Human Pluripotent Stem”的文章，创建了一种多能干细胞基因组编辑平台：iCRISPR，这一平台能快速，高效的敲除干细胞中的基因，而且还能在干细胞分化过程中，进行阶段特异性的基因敲除，这将在人类疾病复杂病理研究中大放异彩。这一研究成果公布在Cell Stem Cell杂志6月在线版上。CRISPR也
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美研究“基因编辑技术”有望成功治愈艾滋病
近日，美国最新研究显示，通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列，可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害，这意味着“基因编辑技术”有望成功治愈艾滋病。 美国加利福尼亚大学研究人员的最新研究报告显示，通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列，就可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害。目前，该研究成果在理论上已被证明切实可行，但实际操作是否同样可行，这还需通过长期的实验来进一步确认。 艾滋病患者蒂莫西·雷·布朗(Timothy Ray Brown)在经过骨髓移植后被成功治愈，但毕竟骨髓的捐赠者少之又少。然而，正常人体内都有艾滋病毒的天然抗体，这其中又有一部分人携有两个一模一样的CCR5(细胞内β趋化因
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加州大学培育出抗艾滋病病毒感染的白细胞
在战胜艾滋病的漫漫长路上，人类又迈出了一小步。美国加州大学旧金山分校的科学家日前借助基因编辑技术，用诱导多能干细胞（iPS细胞）成功培育出能够对抗艾滋病毒感染的白细胞。除白细胞外，这种iPS细胞还可以被培育成其他类型的血液细胞。研究人员称，该策略有望成为功能性治愈艾滋病的新方法。相关论文发表在美国《国家科学院学报》上。 此前的研究发现，艾滋病病毒往往会通过锁定患者体内CCR5蛋白的方式，对一种名为CD+4 T的细胞展开攻击，破坏人类免疫系统，但这种感染过程在一小部分欧洲人身上的进展却极为缓慢。原因是其体内与CCR5相关的基因发生了突变，产生了一种名为CCR5Δ32的副本。具备这种突变基因的人
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华裔科学家《PNAS》艾滋病研究新突破
生物通报道：目前，加州大学旧金山分校的简悦威（Yuet Wai Kan）教授及其同事，通过编辑诱导多能干细胞（iPSCs）的基因组，研制出抗HIV的白血细胞。研究人员将携带一个可耐受HIV的突变的基因，插入到干细胞中。从这些干细胞成长起来的白血细胞具有HIV抗性。相关研究结果发表在2014年6月9日的《PNAS》杂志。简悦威教授早年毕业于香港大学，在香港中文大学获得博士学位后就前往美国哈佛大学担任助理教授，之后来到旧金山加州大学，成为了加州大学医学院教授以及霍华德休斯医学院实验组组长。他所获得的荣誉有很多，除了美国国家科学院院士和英国皇家科学院院士之外，他也是中国科学院外籍院士（中科院第一位外
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CRISPR研究先锋张锋博士发表最新Cell综述（免费）
生物通报道 麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。他还与4 位 CRISPR 技术先驱合作创办了爱迪塔斯医药公司（Editas Medicine），旨在利用 CRISPR 基因编辑技术开发出直接更改致病基因的疗法。2013年底，张锋被《自然》（Nature）杂志评选为了年度十大科学人物之一。2014年年初，张锋博士课题组与东京大学的研究人员合作，生成了CRISPR-Cas 系
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Nature新闻：百年老疗法重获新生
生物通报道：数十年前，铁幕之后的苏联人很难接触到西方世界最好的抗生素。为此，苏联投入巨资发展噬菌体疗法，利用杀菌的病毒治疗感染。如今噬菌体疗法仍然在俄罗斯、格鲁吉亚和波兰广泛使用着，不过在其他地区就很少见了。“噬菌体属于病毒，人们对病毒总是比较害怕的，”格鲁吉亚Eliava研究所的Mzia Kutateladze说，该研究所研究和使用噬菌体疗法已经有将近一百年历史。随着抗生素抗性问题的日益严重，西方研究者和政府开始认真看待噬菌体的治疗作用。今年三月，美国国家过敏与传染病研究所将噬菌体疗法列为应对抗生素抗性的七大武器之一。在上个月召开的美国微生物学会（ASM）上，瑞士Lausanne大学的Gré
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Nature子刊：利用CRISPR/Cas9系统首次重现肿瘤染色体易位
生物通报道 来自西班牙国立癌症研究中心(CNIO)和西班牙国家心血管研究中心(CNIC)的科学家们，第一次在人类细胞中重现了与两种癌症类型：急性髓性白血病和尤文氏肉瘤（Ewing's sarcoma）相关的染色体易位。发表在《自然通讯》（Nature Communications）杂志上的研究发现，为开发出新的治疗靶点来对抗这些类型的癌症开启了大门。这项研究是由CNIO分子细胞遗传学研究小组的Sandra Rodriguez-Perales，以及CNIC病毒载体技术部的Juan Carlos Ramírez及Raúl Torres共同完成。研究人员证实了，可以在人类细胞中生成与白血
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检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用
生物通报道：目前，弗吉尼亚大学医学院的研究人员设计出一种方法，可检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统中意想不到的副作用。相关研究结果发表在最近的《Nature Biotechnology》。称为CRISPR的基因打靶系统，可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统，有可能会结合意想不到的位点，导致其中一些位点发生基因突变，这些突变可能对药物疗法的研究与开发，产生严重的后果。然而，这种新方法也可以帮助我们确定一些途径，阻止那些潜在危险的“脱靶”影响，让科学家们可以改进这种重要的新基因编辑系统所得到的结果。基因突变和如何避免它们弗吉尼亚大学生物化学和分子遗传学系的
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北京大学Cell Res发表CRISPR研究新成果
生物通报道 来自北京大学的研究人员利用一种CRISPR/Cas9饲养系统在线虫中实现了可遗传的、条件性基因组编辑。研究结果发布在5月30日的《细胞研究》（Cell Research）杂志上。北京大学生命科学学院刘东（Dong Liu）研究员是这篇论文的通讯作者。其主要科研领域包括感觉神经器官的发育，以及听觉形成与再生。CRISPR/ Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有古细菌中的一种后天免疫系统，以消减外来的质体或噬菌体，并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。目前已发现三种不同类型的CRISPR/ Cas系统，其中II型CRISPR/ Cas系统组成较为简单，以Cas
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Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑
生物通报道 来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员，在人类造血干细胞（HSC）成功实现了靶向基因组编辑，这一突破性的成果发表在5月28日的《自然》（Nature）杂志上。基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能拷贝传送到病变细胞添加到基因组中。尽管更为先进的载体，例如慢病毒载体证实提高了安全性和疗效，利用半随机插入载体存在的插入突变及失控性转基因表达风险仍然令人们感到担忧。这些不良效应有可能会触发癌症形成、毒性作用或破坏基因修饰细胞。锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应蛋白核酸酶(T
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BMC Biology：含Cas酶的新型转座子
生物通报道：转座子是一种可移动的遗传元件，能够在基因组的不同位点之间跳跃，这种DNA片段广泛存在于自然界的各种生物中。近日，科学家们在细菌和古生菌中发现了一类新型的转座子，这种转座子不仅含有Cas内切酶的编码基因，还依赖这种酶整合到新的基因组区域。这项研究发表在本月的BMC Biology杂志上。细菌一直在与病毒或入侵核酸（质粒）进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制。CRISPR/Cas适应性免疫系统就是其中之一。在CRISPR和Cas的帮助下，细菌可以经由小RNA分子的引导，靶标和沉默入侵者遗传信息的关键部分。现在，CRISPR与Cas9的组合已经成为了一个通用工具，被用来对真核生物进行位
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科学家观察到酶“编辑”DNA过程 有助纠正遗传疾病
科技日报讯 （记者陈丹）一个国际研究小组在了解酶如何“编辑”基因方面取得了重要进展：观察到了一类被称为CRISPR的酶绑定并改变DNA（脱氧核糖核酸）结构的过程。这项发表于5月27日（北京时间）美国《国家科学院学报》上的研究成果有望为纠正人类的遗传疾病铺平道路。CRISPR意即“成簇的规律间隔的短回文重复”，在上世纪80年代才首次为人们所认知。到目前为止，已发现40%已测序细菌和90%已测序古细菌的基因组存在这种重复序列，而且细菌已开发出一套可以探测和切断外来DNA的免疫策略。其机理大致如此：CRISPR序列与很多病毒、噬菌体或者质粒的DNA序列同源，受到攻击的细菌会以相匹配的DNA为目标进行
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PNAS解析CRISPR的DNA编辑机制
生物通报道 一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为最终利用这些基因组编辑工具来纠正人类遗传疾病提供了至关重要的一块拼图。 CRISPR酶最初发现于上世纪80年代，是细菌和古细菌为了抵御病毒和质粒的不断攻击而演化而来的一种获得性免疫防御机制。近期科学家们发现其中一种CRISPR酶——Cas9可用于编辑人类的基因组。&
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Nucleic Acids Research：提高基因组编辑效率的新方法
生物通报道：ZFN、CRISPR/Cas9和TALEN都被证明是有效的基因组编辑工具。现在，科学家们利用简单的核酸适体（aptamer）进一步提高了这些工具的性能。锌指核酸酶ZFN，类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)和最近大热的CRISPR/Cas9系统，可以帮助研究者们进行位点特异性的基因组编辑。这些方法向基因组中引入位点特异性的双链断裂，然后利用寡核苷酸与目的位点的同源重组进行修复，从而实现对基因组特定位点的改变。目前，这类技术在基因分析中越来越重要，但同源重组的频率较低，阻碍了这些技术在许多细胞类型中的应用。美国乔治亚理工学院的副教授Francesca Storici与同事开发了一
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Science综述：CRISPR技术革命
生物通报道：DNA编辑技术CRISPR近年来风生水起，已经开始取代了其它基因组编辑工具，如锌指核酸酶和 TALENs等。不过目前科学家们对于这一技术中的RNA引导核酸内切酶：Cas9了解的还不够多，如果能更精确的掌握这种酶在CRISPR系统中如何发挥作用的，将能提高这一技术的使用效率和特异性。 5月16日Science杂志发表了题为“Cas9 Targeting and the CRISPR Revolution”的综述性文章，指出近期的一些生化试验和结构研究有助于解析Cas9这种关键酶，这些研究成果为未来合成生物学，转化医学研究，以及新一代基因组工程中的新应用奠定了基础。CRISPR本身是一
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CRISPR助力全基因组的基因功能筛查
生物通报道 2014年度的基因组生物学大会（The Biology Of Genomes）于5月6日晚在美国纽约冷泉港实验室召开。这是基因组学领域最重要的会议之一，吸引了多个著名研究所的科学家参加。此次大会的议题包括转化基因组学与遗传学、复杂性状的遗传学、癌症与药物基因组学、功能基因组学、计算基因组学等。Broad研究院的博士后研究人员Neville Sanjana在会议上介绍，他们利用CRISPR-Cas9介导的全基因组筛查，能够鉴定出与皮肤癌治疗耐药性相关的基因。在CRISPR-Cas9系统中，Cas9核酸酶在DNA位点上产生双链断裂，而这一位点是由短的向导RNA（sgRNA）决定的。这些
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2014 突破性科学技术：基因编辑
DNA的发现似乎打开了人类通往健康世界的新大门，但是道德束缚加上技术的限制，科学家只能在啮齿类动物身上进行实验，但是老鼠和人又有太多太多的不同，不过一个名叫 CRISPR 的基因编辑技术或许能让我们真正了解导致某种大脑疾病的特殊基因，并找出解决方法。 本文为作者 Christina Larson 和 Amanda Schaffer 共同完成并发表在 MIT TechnologyReview上的一篇文章，该文章为《2014突破性科学技术》的第 5 篇。 突破点：科学家使用基因工具创造了两只具有特殊突变基因的猴子。 突破理由：能够靶向修改灵长类动物的基因可为人类疾病提供研究价值。 主要参与者：中国
来源：tech2ipo
时间：2014-05-06
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